다케다제약은 경구용 프로테아좀 억제제 익사조밉에 대한 신약허가신청서(New Drug Application, NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다. 익사조밉은 재발성 및/또는 불응성 다발성골수종 환자 치료를 위한 경구용 의약품이다.
이번 신약허가 신청에는 3상 임상시험인 TOURMALINE-MM1 연구 결과가 근거 자료로 제출됐다.
TOURMALINE-MM1 연구는 재발성및/또는 불응성 다발성골수종(Multiple Myeloma, MM) 성인 환자 722명을 대상으로 익사조밉, 레날리도마이드(lenalidomide), 덱사메타존(dexamethasone) 병용 요법과 위약, 레날리도마이드, 덱사메타존 병용 요법을 비교한 다국가, 무작위, 이중맹검, 위약-대조 임상시험이다. 현재 환자들은 지속적으로 치료를 받고 있으며 장기 복용 결과가 평가될 예정이다.
다케다제약의 최고의학책임자인 앤드류 플럼프(Andrew Plump) 박사는 “TOURMALINE-MM1 연구는 총 5건의 익사조밉 3상 임상시험 중 첫 번째로, 프로테아좀 억제제의 지속적인 투여가 다발성골수종 또는 전신 경쇄 아밀로이드증(Amyloidosis, AL) 환자들의 임상 결과를 개선하는지의 여부를 평가하기 위해 설계됐다”며 “이번 신약 신청은 다발성골수종 환자 치료 혁신을 위한 다케다의 노력이 중요한 진전을 이뤄냈음을 의미한다”고 말했다.
다나-파버 암연구소(Dana-Farber Cancer Institute) 산하 제롬 리퍼 다발성골수종 센터(Jerome Lipper Multiple Myeloma Center)에서 임상시험을 이끌고 있는 폴 리처드슨(Paul Richardson) 박사는 “지속적인 치료법이 장기적인 결과 측면에서 가시적인 개선 효과를 나타냄에 따라 다발성골수종의 기본 치료법이 되고 있다”며 “프로테아좀 억제제는 필수적인 치료제가 되었지만, 특히 효과적인 경구 치료제의 옵션이 없는 상황에서 정맥 및 피하 주사 방식으로 환자에게 투여하는 것은 현실적으로 어려움이 있다. 따라서 주 1회 경구 투여로 치료가 가능한 익사조밉이 승인된다면 다케다는 환자들에게 효능은 물론 편리성까지 갖춘, 보다 개선된 치료제를 제공할 수 있게 될 것”이라고 말했다.
다케다는 익사조밉 승인을 위해 미국 식품의약국에 처음 신청서를 제출했으며, 올해 하반기 유럽 및 기타 국가에서 추가 신청을 진행할 계획이다.
다발성골수종은 골수에서 발견되는 형질세포암이다. 다발성골수종은 형질 세포들, 또는 골수종 세포들의 그룹이 종양을 만들고 증식하며 형질세포의 수를 정상수치보다 증가시킨다. 형질세포는 체내를 광범위하게 순환하기 때문에 이들은 인체의 많은 뼈들에 영향을 줄 수 있는 잠재력이 있으며, 따라서 압박골절, 용균성 골병변 및 관련 통증을 유발할 수 있다. 다발성골수종은 뼈와 면역체계, 신장 및 개인의 적혈구 수에 영향을 미쳐 심각한 건강 문제를 야기할 수 있으며, 통상적인 증상으로는 빈혈의 징후인 뼈 통증과 피로 등이 있다. 다발성골수종은 희귀암의 일종으로 매년 미국에서 약 20,000명, 전세계적으로 114,000명의 환자가 발생한다.
익사조밉(Ixazomib)은 임상 연구 중인 경구용 프로테아좀 억제제로, 다발성골수종, 전신 경쇄 아밀로이드증(AL amyloidosis) 및 기타 악성질환 치료제로 연구되고 있다. 익사조밉은 2011년 미국 및 유럽에서 다발성골수종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었으며, 2012년에는 같은 지역인 미국 및 유럽에서 경쇄 아밀로이드증 치료제로 지정된 바 있다. 또한 2014년에 미국 FDA에서는 해당 치료제를 재발성 및/또는 불응성 경쇄 아밀로이드증에 대한 획기적 치료제로 인정했다. 익사조밉은 3상 임상시험에 들어간 최초의 경구용 프로테아좀 저해제로도 알려져 있다.
익사조밉 임상개발 프로그램은 전세계 다발성골수종 환자와 이들을 치료하는 의료진을 위해 혁신 치료제를 개발하는데 앞장서고 있는 다케다의 지속적인 노력을 더욱 강화하고 있다. 현재 익사조밉과 관련하여 다음 5개의 글로벌 3상 임상시험이 진행 중이다.
-TOURMALINE-MM1, 재발성 및/또는 불응성 다발성골수종 환자에서 레날리도마이드와 덱사메타존과 병용하여 익사조밉과 위약을 비교 연구
-TOURMALINE-MM2, 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자에서 레날리도마이드와 덱사메타존과 병용하여 익사조밉과 위약을 비교 연구
-TOURMALINE-MM3, 유도요법 및 자가 조혈 모세포 이식 후 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자에서 유지요법으로서의 익사조밉과 위약을 비교 연구
-TOURMALINE-MM4, 자가 조혈 모세포 이식을 받지 않았으면서 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자에서 유지요법으로서의 익사조밉과 위약을 비교 연구
-TOURMALINE-AL1, 재발성 또는 불응성 경쇄 아밀로이드증 환자에서 익사조밉-덱사메타존 병용요법과 의사가 선택한 선별 요법을 비교 연구
현재 진행중인 3상 연구에 관한 추가 정보는 http://www.clinicaltrials.gov 에서 확인할 수 있다.
다케다 항암제사업부는 다케다제약의 자회사 밀레니엄제약(Millennium Pharmaceuticals Inc.)의 글로벌사업부다. 다케다는 전 세계에서 암으로 투병하고 잇는 환자들과 그들의 가족, 그리고 환자의 치료를 위해 힘쓰는 의료진의 특별하고 긴박한 요구를 충족하는 혁신적인 의약품을 제공함으로써 암을 치료하겠다는 목표를 갖고 있다. 다케다는 패러다임을 변화시키는 치료제로 이루어진 포트폴리오와 다양한 암에 걸쳐 환자 결과를 개선시킬 수 있는 가능성이 있는 시험 약물로 이루어진 광범위한 파이프라인을 보유한 항암제 분야 세계 11위 제약사이다. 다케다 항암제사업부는 선도적인 의학적/과학적 인력과 기민한 기업가적 정신, 글로벌 제약사의 광범위한 자원을 결합시킴으로써 암 치료를 개선하는 새롭고 혁신적인 방법을 찾고 있다. 다케다 항암제사업부에 관한 추가 정보는 www.takedaoncology.com에서 확인할 수 있다.
