SK케미칼(사장 박만훈)은 자체 개발한 혈우병치료제 바이오신약 물질 『NBP601』의 FDA 신약 시판허가 신청이 완료됐다고 29일 밝혔다.

『NBP601』은 SK케미칼이 자체 기술로 개발해 지난 2009년 호주 *CSL사(CSL Limited. 이하 CSL)에 기술 수출한 유전자재조합 바이오 신약 혈우병치료제로 그 동안 미국과 EU 등지에서 글로벌 임상을 진행해왔다.

국내 제약사가 개발한 유전자재조합 단백질치료제가 미국 FDA에서 시판 허가 심사단계에 진입한 것은 이번이 처음이다.

『NBP601』은 혈우병과 관련된 인자 중 하나인 제 8인자 (Factor VIII) 의 안정성을 획기적으로 개선시킨 유전자재조합 바이오 신약. 특히 약물의 생체 내 반감기를 늘여 약물투여횟수를 줄임으로써 환자들의 투약 편의성을 높이고 삶의 질을 개선시킨 것이 큰 장점으로 글로벌 임상을 통해 FDA신약 승인에 필요한 모든 주요 평가요건을 충족시켰다.

최근 토론토에서 열린 ISTH학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis)^*에서 공개된 임상 결과에 따르면 예방적 치료를 받은 환자들은 연간출혈빈도(ABR, annualized bleeding rate)^** 수치가 평균 1.14로 기존 약물에 비해 40%가 개선된 것으로 나타났고 연간자연출혈빈도(AsBR, annualized spontaneous bleeding rate)*** 수치는 평균 0.0을 기록했다. 

전체 848건의 임상 중 94%가 NBP601 2회 이하 투여, 그리고 81%는 『NBP601』 1회 투여로 출혈이 관리됐다. 출혈에 대한 지혈 관리도 전체 835건중 94%가 매우 우수(excellent) 또는 우수(good)함을 보였다. 특히 A형 혈우병 치료제의 주요 부작용인 ‘중화항체반응’^****은 1건도 보고되지 않았다.

 

FDA신약 시판 허가 심사는 최종 승인까지 통상적으로 1년 가량 소요되는 것으로 알려져 있으며 SK케미칼은 파트너사인 CSL 베링과 유기적 협력을 통해 『NBP601』의 성공적 글로벌 런칭을 위해 전사적 노력을 기울일 방침이다.

회사 측 관계자는 "CSL 베링과 협력을 통해 『NBP601』이 미국 바이오 시장에 조기 안착할 수 있도록 할 것"이라며 "『NBP601』은 기존 약물 대비 안정성과 반감기가 획기적으로 개선된 약물로 혈우병 치료의 새로운 전기가 될 것"이라고 말했다.

한편 A 형 혈우병은 제 8인자의 결함 혹은 결핍 등으로 발병되는 선천적 출혈성 장애 희귀 질환으로, 유전적 결함 등으로 인체 내에서 혈액 응고인자가 만들어지지 않아 지혈이 잘 되지 않는 증상을 보인다. 현재 전 세계적으로 약 남성 5,000~10,000명당 1명이 앓고 있다. 

현재 A형 혈우병의 대표 치료제인 제8인자 (factor VIII)는 2011년 기준 전세계 60억 달러(약 6조 7,500억 원)의 시장을 형성하고 있으며 이 중 재조합 제품의 매출은 2011년 43억 달러(약4조 8,370억 원)에서 2012년에는 49억 달러(약 5조 5,125억)로 성장하고 있다(출처 MRB^***** 레포트 및 R&D pipeline news La Merie 출판). 

호주 멜번에 기반을 두고 1916년 창립하여 창립 100인 CSL그룹은 혈장유래단백질 및 관련 재조합단백질, 백신제 등 바이오 의약품 전문기업으로 유럽, 북미, 호주 등 30개 국가에 14,000여 명의 직원이 근무하고 호주, 독일, 스위스 및 미국에 대규모 생산기지를 보유하고 있다. 2012년 매출액은 약 55억 달러.