한국화이자제약(대표이사 사장 이동수)이 국내외 혈우병 전문가의 최신 지견을 공유하기 위해 최근 서울플라자호텔에서 개최한 ‘ASPIRE(All-in-one Syringe Provide Innovative Reconstitution Experience) 심포지엄’에서 혈우병 치료제의 투여 편의성이 치료 순응도 향상 과 유지요법을 시행하는데 중요하다 는 의견이 제시됐다.

한국혈우재단 최용묵 상임이사가 좌장을 맡아 진행된 이번 심포지엄에서는 벨기에 UCL 대학병원 혈우병센터 세드릭 헤르만스(Cedric Hermans) 교수가 ‘진타 솔로퓨즈를 투여한 혈우병 환자들의 치료 순응도와 삶의 질에 대한 평가’에 대해 강연하였으며, 캐나다 맥마스터 의과대학 소아과 앤소니 찬(Anthony K.C. Chan) 교수가 ‘혈우병 환자 두개강내 출혈(ICH: Intracranial hemorrhage)의 효과적인 관리방안’에 대한 최신 지견을 전했다. 

세드릭 헤르만스 교수에 따르면 최근 혈우병 치료 패러다임은 출혈이 있을 때 치료제를 투여하는 ‘보충요법’에서 정기적으로 부족한 혈액응고인자를 투여하는 ‘유지요법’으로 변화하여 스웨덴, 독일, 영국, 미국, 이탈리아 등의 선진국은 유지요법이 도입되어 있다.  

헤르만스 교수는 “유지요법을 원활히 하기 위해서는 치료 순응도가 중요한데, 치료 순응도를 높여 유지요법의 효과를 늘리는 것은 특정 치료법을 개선하는 것보다 환자 건강에 더 큰 영향을 줄 것”이라고 말했다. 

유지요법을 빨리 시작할수록 혈우병성 관절병증의 발생빈도가 낮아져 비교적 정상적인 생활이 가능하고, 어린 환자의 경우에는 학교 출석률 및 사회활동의 참여기회도 증가한다는 설명도 덧붙였다. 

유지요법이 치료 트렌드로 자리매김하면서, 치료제의 투여 편의성이 중요한 화두로 떠올랐다. 실제로 유럽 5개국 혈우병 환자 141명을 대상으로 서로 다른 재구성 단계를 가진 5개 디바이스에 대한 선호도를 조사한 결과, 듀얼챔버 시린지 (진타 솔로퓨즈)에 대한 선호도가 가장 높았다. 주사기를 밀면 2구획에 담긴 약물과 주사용제가 섞이며 조합이 완료되는 방식의 듀얼챔버 시린지는 편의성을 개선해 환자들로 하여금 빠른 투여를 가능하게 한다.

헤르만스 교수는 “혈우병 환자들은 제때 주사하는 것이 무엇보다 중요한데, 치료제 투여의 번거로움이 있을 경우 정기적인 투여가 이뤄지지 않을 가능성이 크다. 치료제 재구성 단계를 줄인 혈우병 치료제는 다른 디바이스와 비교해 정기적으로 정맥 투여를 해야 하는 혈우병 환자들에게 가장 편리하다고 평가되고 있다”며 “치료제의 투여 편의성과 함께 환자의 나이, 환자의 증상 및 믿음, 주치의와의 관계 등이 치료 순응도에 영향을 미치기 때문에,  실제 생활에서 이 같은 요소들이 고려되어야 한다 ”고 말했다.

이어진 세션에서 앤소니 찬 교수는 출산 과정에서 머리에 가해지는 충격과 두부 외상이 빈번한 영유아기를 비롯해 고혈압 등 만성질환이 나타나는 성인까지 일반인에 비해 ICH 발병 확률이 높은 혈우병 환자 의 상황과 효과적인 관리방안을 제시했다. 특히 혈우병 환자의 ICH는 억제인자의 유무와 밀접한 관련이 있어 , 억제인자를 가진 환자가 억제인자를 가지지 않은 환자에 비해 ICH 위험도가 높다 고 밝혔다. 

찬 교수는 “혈우병 환자의 경우 ICH가 발병하면 치료가 어렵고 사망이나 심각한 합병증을 초래할 수 있어 예방 차원에서 유지요법을 고려할 수 있다”며 “유지요법의 순응도 향상을 위해 투여 편의성이 개선된 치료제를 선택하는 것이 필요하다”고 설명했다.

한국화이자제약 의학부 이원식 부사장은 “이번 심포지엄을 통해 유지요법이라는 치료 패러다임 변화를 마주한 혈우병 환자들에게 투여 편의성을 갖춘 치료제가 좋은 치료옵션이 될 수 있다는 사실을 확인할 수 있었다”며 “화이자는 앞으로도 혈우병 환자의 치료 환경 및 삶의 질 향상에 기여하고자 혁신을 향한 노력을 지속해 나가겠다”고 말했다.

진타는 혈우병A 환자에서 부족한 혈액응고 인자(8인자)를 보충해주는 8인자 제제로, 혁신적인 정제기술을 도입한 유전자재조합 제제다. 전 제조과정에 알부민을 포함하지 않았음은 물론(Albumin-free), 동물유래 물질을 배제한 펩타이드 친화성 리간드(Synthetic peptide affinity ligand)를 사용해 바이러스 유입위험을 낮추고자 했다. 또, 35나노미터 필터를 사용한 나노 여과단계를 포함해 두 번에 걸친 정교한 정제기술을 더해 8인자를 추출한다. 

투여용량과 투여기간은 VIII인자 결핍정도, 출혈 부위 및 정도, 환자의 임상적 상태에 따라 결정되며, 바이알 사이즈는 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU, 3000IU로 비교적 다양한 용량 옵션을 갖추고 있다. 진타는 혈우병A 환자에서의 출혈의 조절 및 예방과 일상생활 및 수술 시 출혈 예방을 위한 치료제로 2008년 1월, 미국 FDA의 허가를 받았다. 국내에서는 2010년 8월 식품의약품안전처의 승인을 받아 2013년 2월 진타 R2키트를 출시했다. 이어 2014년 3월 식품의약품안전처의 허가를 받아 프리필드 시린지에 약물과 주사용제가 함께 들어있어 별도의 재구성 과정 없이 한 번에 약물과 용제를 섞을 수 있는 진타 솔로퓨즈 프리필드가 2015년 1월 출시됐다.

혈우병은 혈액응고인자의 선천적 결핍으로 인한 출혈성 질환이다. 유전자가 X 염색체에 존재하는 제8응고인자와 제9응고인자의 결핍이 가장 흔하며 각각 A형 혈우병, B형 혈우병이라 칭하기도 한다. 혈우병 환자는 혈우병이 없는 사람 보다 더 빠른 출혈을 보이지는 않지만 더 장시간 출혈을 하는 경향이 있어 내부 손상의 위험이 있다. 혈우병의 특성은 심한 상처는 물론 아주 작은 타박상만 입어도 근육, 관절, 장기에서 동통(몸이 쑤시고 아픔)을 동반한 출혈이 발생하는 것이다. 세계혈우병연맹에 따르면, 전세계적으로 약 40만 명이 혈우병을 앓고 있는 것으로 추정되며, 대부분은 남성이다. A형 혈우병이 B형 보다 흔하며, A형은 총 혈우병 환자의 약 80~85%를 차지한다. 한국혈우재단의 ‘2014 혈우병백서’에 따르면 2014년 국내 혈우병A 환자는 1,635명, 혈우병 B 환자는 396명이었다. 

한국화이자제약은 글로벌 제약업계를 선도하는 화이자 그룹의 한국법인으로, 선진화된 R&D를 바탕으로 심혈관, 암, 금연, 비뇨생식기, 정신∙신경계 질환, 안질환 등과 관련된 혁신적인 치료제 및 백신과 생물학적 제제 분야에서의 우수한 제품을 제공하고 있다. 한국화이자제약은 최고의 제품과 차별화된 서비스, 업계를 선도하는 프로그램을 통해 고객 만족을 실현하고 있으며, 국민 건강 증진과 국내 의약업계 발전에 기여하고 있다. 특히, 글로벌 임상시험유치∙R&D 전문가 양성∙기술력 및 정보 공유 등 다각적인 활동을 펼쳐 국내 R&D 발전에 끊임없이 기여하고 있다. 아울러 책임있는 기업 시민으로서 더불어 건강한 세상을 만들기 위한 다양한 사회공헌 활동을 지속적으로 펼치고 있다.