익사조밉은 다발성골수종 치료를 위한 후기 임상개발 단계에 있는 최초의 경구용 프로테아좀 저해제로, 현재 5개의 글로벌 3상 임상시험(TOURMALINE-MM1, MM2, MM3, MM4, AL1 )이 진행 중이다. 

딕시-리 에셀틴(Dixie-Lee Esseltine) 다케다제약 종양임상시험 사업부 부사장은 " 국제골수종워크샵은 다발성골수종 분야 전문가들이 함께 모여 지식을 공유하는 중요한 자리로, 다케다제약은 이 자리에서   TOURMALINE 임상시험을 소개할 수 있었던 것을 기쁘게 생각한다”고 전했다. 이어 “3,000명 이상의 환자가 참여하게 될 TOURMALINE 임상시험에서는 다양한 다발성 골수종 환자들을 대상으로 익사조밉의 효능 및 안전성을 살펴보고 있다. 다케다는 이를 통해 다발성 골수종 환자들이 필요로 하나 아직 제공되고 있지 않는 혁신적인 치료제를 개발하기 위해 끊임 없이 노력할 것”이라며 본 임상시험의 의의를 소개했다.

현재 익사조밉은 유럽의약품청(EMA)과 미국식품의약국(FDA)이 재발성 및/또는 불응성 다발성골수종 환자 치료제로 승인하기 위해 심사 중이며, 유럽의약품청과 미국식품의약국으로부터 각각 신속 평가 및 우선심사 대상 품목으로 지정된 바 있다. 이들 기관에 제출한 승인신청서는 주요 3상 임상시험인 TOURMALINE-MM1 중간분석 결과를 토대로 했다. 

TOURMALINE-MM1 연구는 재발성 및/또는 불응성 다발성골수종(Multiple Myeloma, MM) 성인 환자 722명을 대상으로 익사조밉에 레날리도마이드(lenalidomide), 덱사메타존(dexamethasone)을 각각 병용한 군과 위약에 레날리도마이드, 덱사메타존을 각각 병용한 군을 비교한 다국가, 무작위, 이중맹검, 위약-대조 임상시험이다. 익사조밉은 올해 내 미국 및 유럽 외 다른 국가에서 추가로 승인 신청을 진행할 계획이다.

국제다발성골수종 워크샵에서 발표되는 세션 내용은 다음과 같다.

• 일정:  2015년 9월 24일(목) 포스터 세션

• 제목: 새로 진단 받은 재발성/불응성 다발성골수종 환자의 유지 치료를 위한 경구용 프로테아좀 저해제, 익사조밉의 3상 임상시험 4건: Tourmaline-MM1, -MM2, -MM3, -MM4

• 일정: 2015년 9월 25일(금) 포스터 게재

• 제목: 다발성골수종(MM) 치료 및 관리에 있어 아직까지 충족되지 않은 의학적 요구

• 일정: 2015년 9월 24일(목) 포스터 세션

• 제목: 재발성/불응성 전신 경쇄 아밀로이드증 치료를 위한 경구용 프로테아좀 저해제, 익사조밉의 3상 임상시험: TOURMALINE-AL1

• 일정: 2015년 9월 25일(금) 포스터 세션

• 제목: 익사조밉의 안전성 프로파일

익사조밉은 임상 연구 중인 경구용 프로테아좀 억제제로, 다발성골수종, 전신 경쇄 아밀로이드증(AL amyloidosis) 및 기타 악성질환 치료제로 연구되고 있다. 익사조밉은 2011년 미국 및 유럽에서 다발성골수종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었으며, 2012년에는 같은 지역인 미국 및 유럽에서 경쇄 아밀로이드증 치료제로 지정된 바 있다. 또한 2014년에 미국 FDA에서는 해당 치료제를 재발성 및/또는 불응성 경쇄 아밀로이드증에 대한 획기적 치료제로 인정했다. 익사조밉은 3상 임상시험에 들어간 최초의 경구용 프로테아좀 저해제로도 알려져 있다.

익사조밉 임상개발 프로그램은 전세계 다발성골수종 환자와 이들을 치료하는 의료진을 위해 혁신적인 치료제를 개발하는데 앞장서고 있는 다케다의 대표적인 사업이다. 현재 익사조밉과 관련하여 다음 5개의 글로벌 3상 임상시험이 진행 중이다.

 TOURMALINE-MM1, 재발성 및/또는 불응성 다발성골수종 환자에서 레날리도마이드와 덱사메타존과 병용하여 익사조밉과 위약을 비교 연구

 TOURMALINE-MM2, 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자에서 레날리도마이드와 덱사메타존과 병용하여 익사조밉과 위약을 비교 연구

 TOURMALINE-MM3, 유도요법 및 자가 조혈 모세포 이식 후 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자에서 유지요법으로서의 익사조밉과 위약을 비교 연구

 TOURMALINE-MM4, 자가 조혈 모세포 이식을 받지 않았으면서 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자에서 유지요법으로서의 익사조밉과 위약을 비교 연구

 TOURMALINE-AL1, 재발성 또는 불응성 경쇄 아밀로이드증 환자에서 익사조밉-덱사메타존 병용요법과 의사가 선택한 선별 요법을 비교 연구

현재 진행중인 3상 연구에 관한 추가 정보는 http://www.clinicaltrials.gov 에서 확인할 수 있다.

다발성골수종은 골수에서 발견되는 형질세포암이다. 다발성골수종은 형질 세포들, 또는 골수종 세포들의 그룹이 종양을 만들고 증식하며 형질세포의 수를 정상수치보다 증가시킨다. 형질세포는 체내를 광범위하게 순환하기 때문에 이들은 인체의 많은 뼈들에 영향을 줄 수 있는 잠재력이 있으며, 따라서 압박골절, 용균성 골병변 및 관련 통증을 유발할 수 있다. 다발성골수종은 뼈와 면역체계, 신장 및 개인의 적혈구 수에 영향을 미쳐 심각한 건강 문제를 야기할 수 있으며, 통상적인 증상으로는 빈혈의 징후인 뼈 통증과 피로 등이 있다. 다발성골수종은 희귀암의 일종으로 매년 미국에서 약 20,000명, 전세계적으로 114,000명의 환자가 발생한다.

다케다 항암제사업부는 다케다제약의 자회사 밀레니엄제약(Millennium Pharmaceuticals Inc.)의 글로벌사업부다. 다케다는 전 세계에서 암으로 투병하고 있는 환자들과 그들의 가족, 그리고 환자의 치료를 위해 힘쓰는 의료진의 특별하고 긴박한 요구를 충족하는 혁신적인 의약품을 제공함으로써 암을 치료하겠다는 목표를 갖고 있다. 다케다는 패러다임을 변화시키는 치료제로 이루어진 포트폴리오와 다양한 암에 걸쳐 환자 결과를 개선시킬 수 있는 가능성이 있는 시험 약물로 이루어진 광범위한 파이프라인을 보유한 항암제 분야 세계 11위 제약사이다. 다케다 항암제사업부는 선도적인 의학적/과학적 인력과 기민한 기업가적 정신, 글로벌 제약사의 광범위한 자원을 결합시킴으로써 암 치료를 개선하는 새롭고 혁신적인 방법을 찾고 있다. 다케다 항암제사업부에 관한 추가 정보는 www.takedaoncology.com에서 확인할 수 있다.