(주)젠자임코리아(www.genzyme.co.kr, 대표이사 박희경)는 11월 2일 다발성경화증 치료제 렘트라다^® 12mg (성분명 알렘투주맙)를 국내에 출시했다. 렘트라다^®는 기존의 다발성경화증 치료제와는 달리 1년 간격의 두 코스에 걸친 정맥주사로 치료 과정이 완료되는 새로운 개념의 치료제로, 보건복지부의 보험급여 개정고시에 따라 ‘재발완화형 다발성경화증(relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS)환자로서, 1차 치료제 투여 후 치료 실패 또는 불내성인 환자’에게 보험급여가 적용된다. 이에 따라 렘트라다^®는 국내 다발성경화증 치료제 중 2차 치료제로는 처음으로 급여가 인정된다.

렘트라다^®가 다발성경화증 2차 치료제로 급여 출시됨에 따라, 국내 환자들의 치료제 선택권 확장 및 치료 연속성 보장에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다. 지금까지 국내에서 환자들이 접근 가능했던 다발성경화증 치료제는 1차 치료제에만 국한되어 있어, 이에 실패하거나 불응하는 환자들은 급여가 인정되는 치료 대안이 없었다. 하지만 이번 렘트라다^® 급여출시를 통해, 인터페론 베타 등의 1차 치료 후에도 치료에 실패하거나 불내성인 재발완화형 다발성경화증 환자들도 지속적인 치료를 받을 수 있게 되었고, 이에 따라 보다 장기적인 치료 계획을 세울 수 있게 될 전망이다.

렘트라다^®는 인터페론 베타-1a(interferon beta-1a) 제제와 직접 비교한 두 건의 3상 임상 연구 결과(CARE-MS I 및 CARE-MS II)를 통해 효과와 안전성을 입증했다. 3상 임상에서는 2년에 걸쳐 재발완화형 다발성경화증 환자에게 렘트라다®와 인터페론 베타 1-a제제를 투약하고 치료 결과를 비교하였으며, 치료를 처음 받는 집단(CARE-MS I)과 이전 치료에서 재발한 집단(CARE-MS II)으로 나누어 평가했다. CARE-MS I과 CARE-MS II에서 렘트라다^®는 인터페론 베타-1a 대비 연간재발률을 각각 55%, 49% 유의하게 낮추었다.

렘트라다^®는 CARE-MS II 연구를 통해 장애 개선 효과 측면에서 인터페론 대비 우월성을 보인 질환 조절 치료제이다. 렘트라다^® 치료 환자 중 장애 점수 감소가 확인된 환자의 비율은 22%로, 인터페론 베타-1a 제제 9%에 비해 유의하게 높았다. 또한 장애 진행 측면에서도 렘트라다^®는 인터페론 베타-1a 대비 6개월 장애 축적 위험(sustained accumulation of disability)을 42% 낮춰, 유의한 장애 지연 효과를 나타냈다.

올해 31회 ECTRIMS (Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) 에서 발표된 5년차 연장연구 결과에 따르면, 렘트라다^®의 뇌 용적 손실(brain atrophy) 둔화 및 MRI 병변활성도 감소 효과는 5년 동안 유지되었고, 예상하지 못한 이상반응은 보고되지 않았다. 지금까지 보고된 렘트라다^®의 주요 이상반응은 두통, 발진, 발열 등 주입 관련 반응과, 경증-중증도의 감염, 면역성 혈소판 감소증이나 갑상선 질환 등 자가면역반응 등이었으며, 이는 지속적 모니터링 및 조기발견을 통해 관리가 필요하다.

렘트라다^®는 1차년도에 5일 간, 그리고 12개월 후인 2차년도에 3일 간 정맥주사 투약으로 치료 과정이 완료된다. 렘트라다^®는 다발성경화증의 원인으로 추정되는 T세포와 B세포를 선택적으로 고갈, 재증식 시킴으로써 다발성경화증의 활성을 감소시킨다. 렘트라다^®는 이런 작용 기전에 기인하여 지속가능한 효과(durable efficacy)를 나타내게 된다. 이러한 렘트라다^®의 혁신적인 용법용량은 다발성경화증의 치료 패턴에 변화를 가지고 올 것으로 기대를 모으고 있다.

젠자임코리아 박희경 사장은 “이번 렘트라다^®의 출시는 젠자임이 그 동안 다발성경화증 치료 분야에 쏟아온 노력과 헌신의 결과다. 렘트라다^®를 통해 국내 다발성경화증 환자들이 제한적 치료 옵션으로 인한 신체적, 정신적 고통을 덜고, 보다 장기적인 치료 계획을 수립할 수 있기를 바란다. 앞으로도 젠자임은 다발성경화증을 비롯한 희귀질환 환자들의 삶을 변화시킬 수 있는 혁신적인 치료제 개발과 공급을 위해 최선을 다할 것”이라고 전했다.

한편 젠자임코리아는 지난 2014년 8월 경구용 다발성경화증 치료제로는 유일하게 1차 치료제로 급여 출시한 오바지오^®에 이어, 국내 최초로 다발성경화증 2차 치료제인 렘트라다^®를 급여 출시함으로써, 다발성경화증 분야에서 포트폴리오를 확장하며 국내 다발성경화증 치료 시장에서 입지를 굳히게 되었다.

렘트라다^®(Lemtrada^®)는 지금까지의 다발성경화증 치료제와는 달리 1년 간격의 2번에 걸친 정맥주사로 치료 과정이 완료되는 새로운 개념의 치료제이다. 렘트라다^® 투약환자는 5일 동안의 정맥주사를 통한 첫 번째 코스 치료가 완료되고 12개월이 지난 후 3일 동안 두 번째 코스 치료를 받게 된다. 2014년 10월 식품의약품안전처로부터 임상 또는 영상적 특징으로 정의된 활성상태의 재발완화형 다발성경화증 성인 환자의 치료제로 시판 허가를 받았다.

렘트라다^®는 한국을 비롯해 미국, 유럽연합, 호주, 브라질, 캐나다, 멕시코 등지에서 승인을 받았다. 렘트라다^®는 T세포와 B세포에 많이 있는 CD52단백질에 선택적으로 작용하는 단클론항체로, 다발성경화증의 치명적 염증과정의 원인으로 추정되는 순환 중인 T세포와 B세포를 감소시키는 기전을 통해 다른 면역 세포에는 최소의 영향만 미친다. 렘트라다^®의 급성 항염증 효과 이후 T세포와 B세포는 일정 시간 동안 뚜렷한 패턴으로 재증식(repopulation)되는데, 이때 다발성경화증의 질병활성도를 감소시키는 방식으로 작용한다.

젠자임 (Genzyme)은 30 년이 넘는 기간 동안 희귀난치성질환 환자를 위한 혁신적인 요법의 개발 및 보급에 매진해 왔으며, 세계적인 수준의 연구 및 직원들의 사명감과 헌신으로 목표를 이루어나가고 있다. 희귀 질환 및 다발성경화증에 초점을 두고 있는 젠자임은 환자와 그 가족의 삶에 긍정적인 영향을 줄 수 있도록 최선을 다하고 있으며, 그 목표가 날마다 젠자임의 직원들을 인도하고 고무한다. 전 세계 여러 국가에서 시판 중인 젠자임의 혁신적 요법 포트폴리오는 생명을 구하는 의약품의 획기적인 발전에 기여하고 있다. 사노피의 계열사로서 젠자임은 전 세계 최대 규모 제약 회사의 배급망과 자원을 활용하며 환자들의 삶을 개선하는 데 전념하고 있다. (www.genzyme.com)