응급상황 및 예방요법 등 3000IU 이상 필요한 혈우병 B 환자의 치료제 투여 횟수 줄여
한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)이 지난해 말 혈우병A 치료제인 ‘진타 솔로퓨즈’ 3000IU 고용량을 출시 한 데 이어, 혈우병B 치료제 ‘베네픽스(성분명 노나코그 알파)’ 의 국내 최고용량인 3000IU를 출시 했다. 이로써 베네픽스는 기존 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU 용량에서 3000IU까지 다양한 용량을 갖추게 됐다.
혈우병 치료에 있어 예방요법(prophylaxis)은 중증 혈우병 환자의 관절 출혈을 포함한 각종 출혈 횟수를 줄여줌으로써 혈우병성 관절염을 포함한 혈우병 환자의 합병증을 감소시켜 환자의 삶의 질 향상을 돕는다 . 베네픽스 3000IU는 기존 2000IU보다 더 높은 용량이 필요한 혈우병B 환자들에게 투여 횟수를 줄여준다는 점에서 잦은 투약에 따른 번거로움을 최소화하며, 이러한 투여 편의성은 치료 순응도를 높여 예방요법 효과를 늘린다.
또, 출혈이 이미 발생한 후 치료를 할 경우에는 반복된 관절내 출혈로 인해 관절이 손상되어 더 많은 응고인자를 투여해야 한다. 관절 출혈이 누적되면 혈우병성 관절병증 등의 합병증을 갖기 쉬운데, 심각할 경우 인공관절 치환술까지 필요로 할 수 있다. 이는 환자의 건강뿐 아니라 경제적으로도 큰 손실이 될 수 있다. 3
김효철내과의원 김효철 원장(아주의대 명예교수)은 “혈우병은 출혈이 있을 때 빠르게 응고인자를 투여하는 것이 매우 중요하다. 특히, 큰 수술 전에는 응고인자 활성 수준을 지혈에 필요한 60~80%, 수술 후에는 40~60%으로 유지시켜줘야 하는데5 3000IU는 고용량을 필요로 하는 출혈 상황이나 수술 시에 매우 유용하게 사용될 수 있다”고 설명했다.
한국화이자제약 오동욱 대표이사 사장은 “한국화이자제약은 환자들이 건강한 삶을 영위할 수 있도록 돕는 것을 최우선의 가치로 삼고 있다”며 “혈우병을 포함한 국내 희귀난치성질환 환자들이 더 편하고, 안전하게 질환을 관리해 삶의 질을 높일 수 있도록 선도기업으로서의 책임과 사명을 다할 것”이라고 말했다.
2003년 국내 출시된 베네픽스는 9인자 유전자재조합 제제로 미FDA 허가 이래 16년 이상 국내를 비롯한 전세계 52여개국에서 혈우병B 환자들의 치료제로 사용 되고 있다. 베네픽스는 저용량부터 고용량(250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU, 3000IU)에 이르기까지 총 5가지 용량을 제공하며, 3000IU는 2015년 10월 식품의약품안전처로부터 시판 허가2를 받았다.
베네픽스(BeneFIX®, 유전자재조합 혈액응고인자 IX)
베네픽스는 9인자 유전자재조합 제제로 혈우병 B(선천성 IX인자 결핍증 또는 크리스마스병) 환자의 출혈 에피소드의 억제 및 예방(외과적 수술 시 출혈억제 예방 포함)에 적응증이 있다. 베네픽스주 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU, 3000IU는 표시역가이며, 약 1 바이알당 혈액응고인자 IX의 실제 역가는 각 바이알의 라벨 및 포장박스에 표기되어 있다. 베네픽스는 2002년 8월 국내 사용 승인을 받았으며 2003년 6월 국내 시판되어 지난 10년 이상 사용되고 있다.
혈우병B 환자의 예방요법
예방요법은 출혈 후 치료제를 투여하는 보충요법과 달리 평소에 정기적으로 부족한 혈액응고인자를 투여하는 방법 으로 혈우병 환자들의 관절혈종, 관절증, 근육 출혈 등의 빈도를 줄일 수 있다.
월 7회 투여로 제한되어 있던 베네픽스의 보험기준이 2013년 9월부터 중증환자 대상으로 월 8회로 늘어났다. 또, 성인 환자의 1회 투여용량 급여 기준 또한 기존의 36IU/kg에서 39IU/kg로 확대됐으며, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라 1회 투여량은 성인에서 최대 52IU/kg(기존 48IU/kg)까지 급여가 인정 된다.
혈우병
혈우병은 혈액응고인자의 결핍으로 인한 출혈성 질환이다. 유전자가 X 염색체에 존재하는 제8응고인자와 제9응고인자의 결핍으로 각각 A형 혈우병, B형 혈우병이라 칭하기도 한다.
혈우병 환자는 혈우병이 없는 사람보다 더 빠른 출혈을 보이지는 않지만 장시간 출혈을 하는 경향이 있으며 혈우병의 출혈은 몸 어디에라도 생길 수 있는 위험이 있다. 혈우병의 특성은 심한 상처는 물론 아주 작은 타박상만 입어도 일반적인 것 보다 더 오래 출혈을 일으키고 뚜렷한 이유 없이도 출혈이 나는 자연출혈도 발생된다.
국립혈우병재단(National Hemophilia Foundation)에 따르면, 전 세계적으로 40만 명 이상 혈우병을 앓고 있는 것으로 추정된다. A형 혈우병이 B형 보다 흔하며, A형은 총 혈우병 환자의 약 80~85%를 차지한다. 한국혈우재단의 ‘2014 혈우병백서’에 따르면 2014년 12월 31일까지 혈우재단에 등록된 국내 혈우병A 환자는 1,635명, 혈우병B 환자는 396명이다.
한국화이자제약은 글로벌 제약업계를 선도하는 화이자 그룹의 한국법인으로, 선진화된 R&D를 바탕으로 심혈관, 암, 금연, 비뇨생식기, 정신∙신경계 질환, 안질환 등과 관련된 혁신적인 치료제 및 백신과 생물학적 제제 분야에서의 우수한 제품을 제공하고 있다.
한국화이자제약은 최고의 제품과 차별화된 서비스, 업계를 선도하는 프로그램을 통해 고객 만족을 실현하고 있으며, 국민 건강 증진과 국내 의약업계 발전에 기여하고 있다. 특히, 글로벌 임상시험유치∙ R&D 전문가 양성∙ 기술력 및 정보 공유 등 다각적인 활동을 펼쳐 국내 R&D 발전에 끊임없이 기여하고 있다. 아울러 책임 있는 기업 시민으로서 더불어 건강한 세상을 만들기 위한 다양한 사회공헌 활동을 지속적으로 펼치고 있다. www.pfizer.co.kr
References
1 식품의약품안전처. 진타솔로퓨즈프리필드주품목허가증GLS. 2014.03.31
2 식품의약품안전평가원. 의약품 제조판매 수입품목 허가 변경(베네픽스)
3 한국혈전지혈학회. 혈우병 지침서. ISBN 978-89-962187-6-0. 2011
4 E. BERNTORP. Joint outcomes in patients with haemophilia : the importance of adherence to preventive regimens. Haemophilia (2009), 15, 1219–1227
5 세계혈우연맹. 혈우병 치료를 위한 지침. 2005
6 Hemophilia Brands Product Fact Sheet. BeneFIX.
7 베네픽스 제품설명서(2015년 10월 개정)
8 베네픽스 수입품목허가증
9 World Federation of Hemophilia. What is prophylaxis?
(Accessed Apr 8, 2016, at http://www.wfh.org/en/abd/prophylaxis/what-is-prophylaxis)
10 Makris M. Prophylaxis in haemophilia should be life-long. Blood Transfus. 2012 Apr;10(2):165-8. doi: 10.2450/2012.0147-11. Epub 2012 Feb 13.
11 보건복지부 고시 제 2013_127호
12 World Federation of Hemophilia. What is hemophilia?
(Accessed Mar 28, 2016, at http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646)
13 World Federation of Hemophilia. 그림으로 보는 혈우병. 2005
14 National Hemophilia Foundation. About Bleeding Disorders (Accessed Apr 8, 2016, at https://www.hemophilia.org/About-Us/Fast-Facts)
15 World Federation of Hemophilia. Guidelines for The Management of Hemophilia (2ndEdition).2012.
16 한국혈우재단. 2014 혈우병백서: 9p. 21p. 201
