요약: 과학자들이 1형 당뇨병의 동물 모형에서 그 병을 예방하는 강력한 합성 화합물을 성공적으로 시험했다.

스크립스연구소(The Scripps Research Institute (TSRI))의 플로리다 캠퍼스의 과학자들이1형 당뇨병의 동물 모형에서 그 병을 예방하는 강력한 합성 화합물을 성공적으로 시험했다.
“우리 연구에서 동물들은 당뇨병을 나타내는 높은 혈당을 발달시키지 않았고, 베타 세포 손상은 우리 화합물로 처리하지 않은 동물들에 비해서 상당히 줄어들었다”고 그 연구의 주저자였던 TSRI 생물학자인 Laura Solt는 말했다.
1형 당뇨병은 췌장에서 인슐린을 생산하는 베타 세포의 자가면역 파괴의 결과이다. 그 질병의 표준적인 치료가 잃어버린 인슐린을 대체하는 것을 목표로 하는데 반해서, 이번의 새로운 연구는 그 대신에 면역계에 일어나는 초기 손상을 예방하는—그것이 시작하기 전에 그 질병을 멈추는—가능성에 초점을 맞추고 있다.
저널 Endocrinology의 2015년 3월호에 실린 연구에서, 이 과학자들은 비-비만 당뇨병 동물 모형들에서 SR1001이라고 알려진 실험적 화합물을 시험했다. 이 화합물은 그 질병과 연관된 면역 세포들의 특정한 군집(Th17)의 발달에서 결정적인 역할을 하는 한 쌍의 “핵 수용체들” (RORα and RORγ)을 표적으로 한다.
“Th17 세포들이 다발성 경화증을 포함해서, 많은 자가면역 질병들과 연관되어 있기 때문에, 우리는 우리의 화합물이 1형 당뇨병에서 Th17 세포들을 억제하고 아마도 질병 진행을 방해할지도 모른다고 생각했다”고 Solt는 말했다. “우리가 옳았다”고 Solt는 덧붙였다.
이번 연구는 SR1001이 당뇨병의 발생을 없애고 그와 관련된 염증인 인슐린염과 처리된 동물들에서 인슐린을 생산하는 세포들의 파괴자를 최소화한다는 것을 발견했다. 이 화합물은 정상적인 인슐린 수준을 유지하면서, Th17 세포들의 생산을 포함해서, 면역 반응을 억제했다; 그것은 또한 T 세포들에서 Foxp3의 발현의 빈도를 늘렸는데, 이것은 T 조절 세포(T regulatory cells)라고 알려진 면역 세포 종류의 기능과 발달을 조절한다.
이 연구는 Th17 세포들이 1형 당뇨병의 발달에서 병리학적인 역할을 가지고 있다고 강력하게 제시하고 있으며 이 세포 유형을 표적으로 하는 ROR-특이적인 합성 화합물들을 사용하는 것이 1형 당뇨병을 위한 예방적인 요법으로서 잠재성을 가지고 있을지도 모른다고 Solt는 강조했다.
“그것은 분명히 살펴볼 다른 영역들에 대한 문을 열어준다”고 그녀는 말했다.
Journal Reference: Laura A. Solt, Subhashis Banerjee, Sean Campbell, Theodore M. Kamenecka, Thomas P. Burris. ROR Inverse Agonist Suppresses Insulitis and Prevents Hyperglycemia in a Mouse Model of Type 1 Diabetes. Endocrinology, 2015; 156 (3): 869 DOI: 10.1210/en.2014-1677