식품의약품안전처 식품의약품안전평가원은 국내·외 줄기세포치료제 임상시험 동향을 국가, 질환 등으로 분석한 ‘줄기세포치료제 개발 및 규제동향 2014’를 4월 7일 발간한다고 밝혔다.
주요 내용은 미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials.gov)에 등록된 1,215건의 줄기세포치료제 연구 중 제품 개발을 위해 진행하는 임상시험 277건을 대상으로 ▲국가별 시험 건수 ▲대상 질환별 구분 ▲세포의 종류 등으로 분석한 것이다.
277건은 각 국의 의약품 규제당국이 승인한 임상시험 중에서 제약사가 진행 중인 임상시험을 자율적으로 등록한 것을 집계했으며 시험이 중간에 중지된 경우는 제외되었다.
※ 다만, 미국내에서 실시하는 임상시험은 강제적으로 등록해야하지만 미국 이외의 제약사 자국내에서 실시하는 임상시험은 등록되지 않을 수도 있다. 참고로 국내 줄기세포치료제 제품화 개발을 위한 임상시험 승인 건수는 50건(‘15.3월 기준)이다.
※ 미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials.gov): 미 국립보건원(NIH)이 미국 내·외에서 실시 중인 임상시험의 등록을 받아 참여자 등에게 관련 정보를 제공하는 사이트로서 국제적으로 임상시험 동향 분석에 사용
〈 국가별 시험 건수 〉
1998년부터 2014년 12월까지 국가별 줄기세포치료제 임상시험 건수는 미국이 135건(49%)으로 전체의 약 절반에 달했으며 그 뒤로 한국(39건), 중국(25건), 스페인(21건), 이스라엘·인도(각 13건), 독일·파나마(각 7건), 영국·말레이시아(각 4건), 일본(1건) 등의 순으로 우리나라는 미국에 이어 두 번째였다.
미국, 한국, 중국, 스페인 등은 임상시험 1상과 2상을 각각 진행하는 것보다 시간과 비용을 절약할 수 있는 1/2상 동시 시험 건수가 더욱 많았다.
미국의 경우 단계 별로는 효과를 탐색하는 초기임상(1상, 1/2상, 2상)이 124건, 후기임상(2/3상, 3상) 11건을 수행하고 있어, 비교적 최근에 시작한 임상시험이 더 많았다.
우리나라도 초기임상 33건, 후기임상 6건으로 초기시험이 많았으며, 1건(퇴행성관절염 관련 시험)을 제외한 38건을 국내에서 진행하고 있었다.
지난해 한해 동안만 살펴보면 전세계적으로 47건의 임상시험이 새로 시작되었으며, 이중 미국이 16건으로 가장 많았고 중국이 10건, 한국 5건 등의 순이었다.
〈 대상 질환별 구분 〉
임상시험을 대상 질환 별로 구분해보면 심장 관련(51건), 신경계(48건), 정형외과(29건), 소화기계(26건), 면역계(21건), 암(20건), 혈관(20건), 안과(12건) 등의 순이었다.
우리나라는 척추 손상 등 신경계(9건), 크론병(만성 염증성 장질환) 등 소화기계(6건), 퇴행성 관절염 등 정형외과(5건), 이식편대숙주병·아토피·두경부암 등 면역계·피부계·암(각 3건) 등의 순이었으며 국제적으로 많이 진행되는 심장 관련 시험은 2건으로 상대적으로 낮게 조사되었다.
※ 이식편대숙주병: 면역력 저하 등의 이유로 타인의 면역세포가 들어오는 경우 죽이지 못해 면역력이 저하된 숙주가 공격당하는 면역질환
미국의 경우 심장 관련(39건) 시험이 가장 많았고 그 뒤로 신경계(22건), 암(13건), 혈관(10건), 면역계·소화기계(각 8건)등의 순이었다.
지난해 새로 시작한 47건은 신경계(11건), 면역계(6건), 혈액 관련(6건), 심장 관련(5건) 등이었다.
국내 5건은 소화기계, 면역계, 암, 근골격계, 신경계 등 각 1건씩 이었다.
※ 참고로 ‘14년 국내에서 줄기세포치료제 제품 개발을 위해 10건 승인
〈 세포의 종류 〉
임상시험에는 특정한 세포 또는 조직으로 분화가능한 성인 중간엽줄기세포(190건)가 가장 많이 사용되었고 그 다음으로 조혈모줄기세포(35건), 신경줄기세포(11건) 등의 순으로 많이 사용되었다.
다른 사람의 세포를 이용한 동종유래 줄기세포가 사용된 경우는 147건으로 환자 본인의 세포를 사용하는 자가유래 줄기세포의 사용건(130건)보다 많았으며, 이는 타인의 동종 세포를 사용하는 것이 대량생산에 유리하기 때문으로 풀이된다.
※ 중간엽줄기세포 : 성인의 골수, 지방 등에서 채취한 세포로 특정 세포 또는 조직으로 분화할 수 있는 세포
※ 조혈모줄기세포 : 혈액의 주요한 구성성분으로 분화할 수 있는 세포
※ 신경줄기세포 : 신경세포로 분화할 수 있는 세포
안전평가원은 이번 동향보고서를 통해 국내·외 줄기세포치료제 연구 관련 정보 등을 제공하여 국내 연구개발에 도움이 될 것이며, 향후에도 줄기세포치료제와 관련된 제도 및 연구개발 동향을 지속적으로 제공할 계획이라고 밝혔다.
자세한 내용은 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 정보자료 → 자료실 → 통계자료에서 확인할 수 있다.
〈 주요 현황 〉
1. 국가별 임상시험 건수, [2014.12.31. 기준)
. 줄기세포치료제를 이용한 제품화 임상시험 건수 총 277건(누적)
. 미국(135건), 한국(39건), 중국(25건), 스페인(21건) 순
- 지난해 47 신규 시험 추가
. 일본의 경우 임상시험 1건 진행
개발국 (건수) | 미국 | 한국 | 중국 | 스페인 | 이스 라엘 | 인도 | 독일 | 파나마 | 말레이시아 | 영국 | 기타 |
135 | 39 | 25 | 21 | 13 | 13 | 7 | 7 | 4 | 4 | 9 |
질환별 (건수) | 심장 | 신경 | 정형 | 소화 | 면역 | 암 | 혈관 | 안과 | 호흡 | 혈액 | 기타 |
51 | 48 | 29 | 26 | 21 | 20 | 20 | 12 | 10 | 10 | 30 |
※ 기타(개발국 9건) : 홍콩(2건), 벨기에, 캐나다, 헝가리, 이탈리아, 일본, 대만, 네덜란드 (각 1건)
< 2014년 신규 임상시험(47건) >
개발국 (건수) | 미국 | 중국 | 한국 | 스페인 | 파나마 | 기타 |
16 | 10 | 5 | 4 | 4 | 8 |
질환별 (건수) | 신경계 | 면역계 | 혈액 | 심장 | 안과 | 기타 |
11 | 6 | 6 | 5 | 4 | 15 |
※ 한국(5건): 근골격계(1/2상, 1건), 암질환(1상, 1건), 소화기계(1/2상, 1건), 면역계(1상, 1건), 신경계(1/2상, 1건)
< 주요국 (미국, 한국, 스페인, 중국) 임상시험 단계별 현황 >
. 미국과 한국은 초기임상(1·2상)이 후기 임상(2·3상)보다 많음
< 국가별 임상단계 구분 >
구 분 | 제1상 | 제1/2상 | 제2상 | 제2/3상 | 제3상 | 합 계 |
미국 | 32 | 48 | 44 | 2 | 9 | 135 |
한국 | 12 | 16 | 5 | 3 | 3 | 39 |
중국 | 2 | 15 | 4 | 3 | 1 | 25 |
스페인 | 5 | 9 | 4 | 0 | 3 | 21 |
세포종류 별 사용현황
. 임상시험에 사용된 세포 종류는 중간엽줄기세포가 190건(69%), 조혈모 줄기세포가 35건(13%), 신경줄기세포가 11건(4%) 등의 순서
. 자가유래 줄기세포(130건) 보다 다른 사람의 세포를 이용한 동종 유래 줄기세포(147건)를 이용한 임상시험 다소 많음
※ 조사 방법 및 선별 기준
. 출처 : 미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials.gov) [2014.12.31.기준]
. 자료선별 방법
: 검색어 ‘stem cell'로 1차 검색 (4,866건) ⇨ 기업체 주도 임상 선별 (1,215건) ⇨ 선별기준에 부합되는 제품 개발용 줄기세포치료제 임상 (277건)
. 선별기준
: 의약품으로서 허가가 요구되는 줄기세포제제를 이용하여 규제기관의 승인을 받고 수행하는 임상시험으로서 기업체가 주도하거나, 기업체가 협력하는 줄기세포치료제 임상시험만 포함, 이외 분석에 적용된 다른 기준으로는
- 여러 기업체가 공동으로 관여된 것은 1건으로 간주
- 책임주도한 기업체의 본사가 위치한 국가를 개발국으로 정의하여 분석
- 피험자 등록없이 자발적으로 철회된 경우, 심사당국에 의해 중지된 경우, 임상 이후의 추적 관찰 또는 피험자 모니터링을 실시하는 경우는 제외
