급성 골수성 백혈병은 일반적으로 노인에게 나타나는 질병이며, 45세 이하에서는 드물게 발병한다. 평균 발병 연령은 67세다. 급성 골수성 백혈병은 신체가 특정 유형의 백혈구(골수아세포)를 지나치게 많이 생성해서 건강한 혈구가 있을 자리를 없게 만든다. 유럽의 연간 급성 골수성 백혈병 발병률은 1/33,000~1/25,000로 추정된다.

유럽 의약품청은 베네토클락스를 만성 림프구성 백혈병 치료의 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 

유럽에서는 1만명 중 5명 이하에게 발병하면서 충분한 치료제가 없는 치명적 질병의 치료, 예방, 진단을 목적으로 하는 약물에 한해서 희귀의약품으로 지정하고 있다. 또한, 희귀의약품은 해당 질병을 앓는 환자에게 상당한 이점이 있어야 한다.

애브비의 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고 책임자 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사는 “지금까지는 공격적, 치명적인 급성 골수성 백혈병이 가장 많이 발병하는 60세 이상 환자의 치료가 큰 발전이 없었다. 베네토클락스의 희귀의약품 지정은 급성 골수성 백혈병 환자에 미충족 수요가 있었음을 분명히 보여줌과 동시에, 암을 극복하고 종양학을 과학적으로 발전시키고자 하는 애브비의 노력을 잘 나타낸다”라고 말한다.

 

미국 식품의약국은 최근 베네토클락스를 급성 골수성 백혈병 환자를 치료하기 위한 혁신의약품 및 희귀의약품으로 지정했다. 이와 더불어 염색체 17p 결손 변이가 있고 이전에 치료 경험이 있는 (재발성/불응성) 만성 림프구성 백혈병 환자에 대한 혁신치료제로 베네토클락스를 승인하였으며, 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자를 치료하기 위한 리툭시맙과 베네토클락스의 병용치료 역시 혁신치료제로 지정하였다. 

또한, 베네토클락스는 얼마 전 유럽 의약품청에서 염색체17p 결손 또는 TP53 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 환자를 치료하는 약으로 판매허가신청 승인을 받았고, 캐나다 보건 당국에 염색체 17p 결손 환자를 비롯하여 1회 이상 치료를 받은 이력이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자의 치료 약물로 신약허가신청이 받아들여지기도 했다.