파골세포 형성, 활성화, 생존에 필수적인 단백질 RANKL을 표적으로 하는 순수 인간 단일클론항체
국내 골다공증 치료제 중 최초의 생물의약품으로 우수한 골절 감소 및 골밀도 개선 효과
6개월에 1회 투여하는 피하주사로 복약 순응도 개선
암젠코리아(대표 노상경)가 최초이자 유일한 RANKL 표적 골다공증 치료제 프롤리아(성분명: 데노수맙)를 국내 출시했다. 프롤리아는 뼈를 파괴하는 파골세포의 형성, 활성화, 생존에 필수적인 단백질 RANKL(Receptor Activator of Nuclear factor Kappa-B Ligand)을 표적하는 최초이자 유일한 생물의약품 골다공증 치료제로 6개월에 1회 피하주사로 투여하는 약제다.
폐경 후 여성 골다공증 환자의 치료 및 남성 골다공증 환자의 골밀도 증가를 위한 치료, 안드로겐 차단요법을 받고 있는 비전이성 전립선암 환자의 골 소실 치료, 아로마타제 저해제 보조요법을 받고 있는 여성 유방암 환자의 골 소실 치료에 대한 적응증을 가지고 있다.
골다공증은 가장 흔한 대사성 질환으로 뼈의 강도가 약해져 쉽게 골절이 발생하는 골격계 질환이다. 골절 발생 전까지 아무런 증상이 없다는 점과 한 번 골절이 발생하면 재발 위험이 높아 골다공증 치료 시에는 복약 순응도의 개선뿐 아니라 척추와 비척추 부위의 우수한 골절 감소 효과와 골밀도 개선 효과를 입증한 약물 치료가 필수적이다.
폐경 후 여성을 대상으로 진행된 3상 임상 연구인 FREEDOM 연구에서 데노수맙(denosumab)을 6개월마다 한번씩 3년간 피하주사 한 결과, 위약군 대비 프롤리아 군에서 척추 골절은 68%, 고관절 골절은 40%, 비척추골절은 20% 감소효과를 보였다. FREEDOM 연구를 10년간 연장한 결과, 골밀도는 지속적으로 증가했고 척추, 비척추 골절의 발생은 낮게 유지되었다. 뿐만 아니라 10년간 연장된 시점까지 위약군 대비 우수한 위험 대비 효과성 프로파일을 보였다.
이와 함께, 비스포스포네이트를 투여했었던 환자에게 있어 프롤리아로 교체 시 비스포스포네이트 투여 지속시 보다 더 큰 골밀도 개선 효과를 입증한 것은 물론, 매 6개월마다 투여하는 피하주사제로 복약순응도를 크게 개선시켰다.
암젠코리아 의학부 염선영 전무는 “골다공증은 ‘조용한 도둑’이라고 일컬을 정도로 골절 발생 전까지는 뚜렷한 증상이 나타나지 않는 질환으로 특히 폐경 이후 골절이 발생하면 삶의 질에 심각한 영향을 미친다”며, “고령화 사회로 접어들면서 골다공증성 골절로 인한 사망 위험이 증가하고 아직 충분한 치료를 받지 못하는 골다공증 환자가 많은 현실에서 국내 환자들에게 효과적이면서 편리한 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다”고 밝혔다.
한편, 미국 임상내분비학회(American Academy of Clinical Endocrinology, AACE)에서는 골절이 없는 중등도의 골다공증 환자, 골절이 있는 중증의 골다공증 환자 모두에게 프롤리아를 1차 치료제로 권장하고 있다. 또한 미국 골다공증재단(National Osteoporosis Foundation, NOF)과 호주 골다공증학회(Osteoporosis Australia) 역시 가이드라인에서 골다공증 1차 치료제로 프롤리아를 권장하고 있다.
프롤리아(Prolia)의 개발에 대하여
의약품명 | 프롤리아®프리필드시린지(Prolia®Pre-filledSyringe) |
주성분 | 데노수맙(Denosumab) |
효능·효과 | 폐경후 여성 골다공증 환자의 치료 남성 골다공증환자의 골밀도 증가를 위한 치료 안드로겐 차단요법을 받고 있는 비전이성 전립선암 환자의 골소실 치료 아로마타제 저해제 보조요법을 받고 있는 여성유방암 환자의 골소실 치료 |
용법·용량 | 매 6개월마다 60mg의 용량을 상완, 허벅지위쪽 또는 복부에 피하주사 칼슘 1000mg과 비타민D 400IU 이상 매일 복용 정기 투여일에 투여하지 못했을 경우, 가능한 빨리 투여하고, 그후 마지막 투여일자로부터 매 6개월마다 투여 |
승인연혁 | 2010년 5월 EU 집행위원회 승인 2010년 6월미국식품의약국(FDA) 승인, 호주 의약품관리국(TGA) 승인 - 폐경후 여성골다공증 환자의 치료제 2011년 9월미국식품의약국(FDA) 승인 - 안드로겐 차단요법을 받고 있는 비전이성 전립선암 환자의 골소실 치료 - 아로마타제 저해제 보조요법을 받고 있는 여성유방암 환자의 골소실 치료제 2012년 9월 미국식품의약국(FDA) 승인 - 남성 골다공증 환자의 골밀도 증가를 위한 치료제 2014년 9월 한국식품의약처 승인 |
프롤리아는 1980년대 암젠게놈프로젝트의 결과물이다. 유전자조작 쥐를 통해 뼈생물학(Bone Biology)을 이해하는데 중대한 진전이 될 수 있는 발견들이 이어졌고, 파골세포(뼈를 파괴하는 세포)의 필수조절인자, RANK 리간드(Ligand)를 발견하게 되었다.
“암젠은 생물학에 대한 이해가 모든 것에 우선한다는 믿음을 가지고 있다. 첨단과학기술을 이용해 미묘한 생물학적 기전을 연구하는데 집중하고 이를 통해 결과적으로 질환으로 고통받는 환자들에게 의미 있는 치료법을 개발하는 것이 목표다”며 “선구적 생물학연구의 결과물로 환자에게 필요한 새로운 솔루션으로서 프롤리아를 한국에 출시할 수 있게 되어 자랑스럽게 생각한다”고 암젠코리아의 의학부 염선영 전무는 밝히고 있다.
