한국화이자제약(대표이사 사장 이동수)이 혈우병A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈 프리필드(성분명 모록토코그알파)’ 의 신규용량인 3000IU를 국내 출시했다. 진타 솔로퓨즈는 국내 최초의 올인원 타입 혈우병A 치료제로서 2구획으로 나뉜 사전충전형 주사기(프리필드 시린지)로 구성돼있어 주사기를 한 번 밀면 2구획에 담긴 약물과 주사용제가 섞여 조합이 완료되며 바로 투여 가능¹한 제품이다. 이번 최고용량 3000IU 추가로 진타 솔로퓨즈는 기존 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU와 더불어 총 5가지 용량 옵션을 제공할 수 있게 되었다.

진타는 위급한 상황에서 소용량 제품을 수 차례 주사해야 하는 혈우병A 환자들이 한 번에 필요 용량을 투여할 수 있도록 2013년에 국내에서 유일하게 2000IU를 공급⁴하는 등 환자의 투여 편의성^1,2,3을 도모해왔다. 이번에 출시된 진타 솔로퓨즈 3000IU는 고용량인 만큼 주사 맞는 투여 횟수를 줄여준다는 점에서 용량 편의성^1,2,3을 더욱 확대한 제품으로, 3000IU가 필요한 환자에게 한 번의 주사로 필요 용량을 투여할 수 있게 한다. 응고인자제제의 투여용량과 투여기간은 VIII인자 결핍정도, 출혈 부위 및 정도, 환자의 임상적 상태에 따라 결정4되는데, 보편적으로 체중이 늘어날수록 더 많은 용량을 필요로 한다. 

유지요법 시 투여 편의성^1,2,3을 높일 수 있다는 것도 고용량 3000IU의 장점이다. 부족한 응고인자를 정기적으로 투여해 비정상적인 출혈 빈도를 줄여 관절 손상을 예방하고 환자의 건강한 일상생활을 돕는 예방요법(Prophylaxis) 의 경우, 주 3회 응고인자를 투여하게 된다. 그 동안 고용량 투여가 필요한 환자는 유지요법을 할 때마다 저용량 제품을 수 차례 주사를 놓아야 했으나 진타 솔로퓨즈 3000IU 도입으로 투여 횟수를 최소화할 수 있을 것으로 기대된다.

또한, 진타 솔로퓨즈 3000IU는 수술이나 과다 출혈로 인한 응급상황 발생시 유용한 옵션으로 기대된다. 김효철내과의원의 김효철 원장(아주의대 명예교수)은 “혈우병 환자의 출혈은 대부분 관절과 근육에서 일어나는데, 응급 출혈시 신속한 응고인자제제 투여는 장시간 출혈 및 출혈로 인한 합병증 예방을 도울 수 있다. 수술 시에는 시작 전 응고인자 수준을 지혈에 필요한 수준으로 올려주는 것이 중요한데, 응급 상황에서 고용량 응고인자는 매우 유용하게 사용될 수 있다”고 설명했다. 

한국화이자제약 이동수 대표이사 사장은 “진타 솔로퓨즈는 혈우병 환자의 치료 접근성을 넓히는 데에 많은 노력을 기울여 왔다. 고용량이 필요한 환자가 소수일지라도 치료제의 혜택을 누릴 기회는 다른 모든 환자와 동등해야 한다는 신념 아래 3000IU를 출시할 수 있었다”며 “보다 많은 국내의 혈우병 환자들이 혁신적인 치료제를 통해 삶의 질을 향상할 수 있도록 앞으로도 최선을 다하겠다”고 말했다.

올해 1월 국내 최초 출시된 올인원 타입 혈우병A 치료제 진타 솔로퓨즈는 저용량부터 고용량(250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU, 3000IU) 등 총 5가지 용량에 대해 2014년 3월 31일 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 받았다. 진타 솔로퓨즈 3000IU는 미국(2010), 호주(2011), 캐나다(2011), 뉴질랜드(2012)에 이어 아시아에서는 최초로 국내에 출시됐다. 

 

진타는 혈우병A 환자에서 부족한 혈액응고 인자(8인자)를 보충해주는 8인자 제제로, 혁신적인 정제기술을 도입한 유전자재조합 제제다. 전 제조과정에 알부민을 포함하지 않았음은 물론(Albumin-free), 동물유래 물질을 배제한 펩타이드 친화성 리간드(Synthetic peptide affinity ligand)를 사용해 바이러스 유입위험을 낮추고자 했다. 또, 35나노미터 필터를 사용한 나노 여과단계를 포함해 두 번에 걸친 정교한 정제기술을 더해 8인자를 추출 한다. 투여용량과 투여기간은 VIII인자 결핍정도, 출혈 부위 및 정도, 환자의 임상적 상태에 따라 결정되며, 바이알 사이즈는 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU, 3000IU로 비교적 다양한 용량 옵션을 갖추고 있다. 진타는 혈우병A 환자에서의 출혈의 조절 및 예방과 일상생활 및 수술 시 출혈 예방을 위한 치료제로 2008년 1월, 미국 FDA의 허가를 받았다. 국내에서는 2010년 8월 식품의약품안전처의 승인을 받아 2013년 2월 진타 R2키트를 출시했다. 이어 2014년 3월 식품의약품안전처의 허가를 받아 프리필드 시린지에 약물과 주사용제가 함께 들어있어 별도의 재구성 과정 없이 한 번에 약물과 용제를 섞을 수 있는 진타 솔로퓨즈 프리필드가 2015년 1월 출시됐다. 

혈우병은 혈액응고인자의 선천적 결핍으로 인한 출혈성 질환이다. 유전자가 X 염색체에 존재하는 제8응고인자와 제9응고인자의 결핍이 가장 흔하며 각각 A형 혈우병, B형 혈우병이라 칭하기도 한다 . 혈우병 환자는 혈우병이 없는 사람 보다 더 빠른 출혈을 보이지는 않지만 더 장시간 출혈을 하는 경향이 있어 내부 손상의 위험이 있다. 혈우병의 특성은 심한 상처는 물론 아주 작은 타박상만 입어도 근육, 관절, 장기에서 동통(몸이 쑤시고 아픔)을 동반한 출혈이 발생하는 것이다. 세계혈우연맹에 따르면, 전 세계적으로 약 40만 명이 혈우병을 앓고 있는 것으로 추정되며, 대부분은 남성이다. A형 혈우병이 B형 보다 흔하며, A형은 총 혈우병 환자의 약 80~85%를 차지한다. 한국혈우재단의 ‘2014 혈우병백서’에 따르면 2014년 12월 31일까지 혈우재단에 등록된 국내 혈우병A 환자는 1,635명, 혈우병B 환자는 396명이다.