‘한국형 바이오 블록버스터의 꿈’, 더 이상 꿈이 아니라 이제 현실이다. 순수한 우리 자본과 기술로 개발한 차세대 혁신의약품인 조인트스템(Jointstem)이 대표적 비가역성 질환인 퇴행성 관절염 치료의 새로운 대안으로 부각되고 있다. 최근 국내 및 미국 의료기관에서 수행한 임상시험에서 확인된 결과이다.
조인트스템은 국내의 대표적인 줄기세포 기업인 네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원(원장 라정찬)이 역량을 집중해 개발한 퇴행성 관절염 치료제이다. 2005년 개발에 착수해 이후 13년간 3,000억원의 연구개발비를 투입했다. 특히 연구개발비는 우리 국민 7만여 명이 뜻을 모은 100% 순수 국민자본으로 충당했다. 외국의 기술이나 자본에 의존한 경우와는 대비되는 대목이다. 여기에다 식약처가 지난해 규제 완화 차원에서 단행한 고시 변경에 따라 비로소 조건부 품목허가 승인 요청이 가능하게 되면서 명실상부한 ‘한국형 바이오 블록버스터’의 틀을 갖추게 됐다.
조인트스템의 임상시험은 2008년부터 국내 서울대 보라매 병원, 강동경희대병원, 강남세브란스병원과 미국 LA의 세다스 시나이(Cedars Sinai) 메디컬센터의 오소피딕 페인 스페셜리스트(Orthopedic Pain Specialists)의 티머시 데이비스(Timothy T. Davis) 박사팀에 의해 수행됐다.
임상 결과는 기대 이상이었다. 진행도 2~4단계의 초기, 중등도 및 심각한 단계의 퇴행성 관절염 환자들에게서 자신의 체지방을 채취, 줄기세포를 분리 배양해 주사 주입하는 방식으로 진행된 임상시험에서는 1.관절통증지수(WOMAC) 및 통증지수(VAS) 2.관절기능 평가지수(IKDC) 3.골관절염 중증도 평가 4.환자 만족도 5.슬관절 운동가동범위(ROM) 등의 평가도구를 적용해 결과를 평가했다.
특히 진행도 3-4 단계의 중증 퇴행성관절염 환자만을 대상으로 한 미국 임상에서 효과가 더욱 확실하게 확인되었다. 관절통증지수(WOMAC) 총점은 치료 전 36.38~60.12에서 치료 6개월 후에는 11.86~32.83으로, 12개월 후에는 9.29~30.09로 현저한 개선 효과를 보였다. 이 가운데 통증만을 따로 측정한 결과도 치료 전 10.70~11.35이던 것이 12개월 후 3.10~5.24로 낮아졌다. 뻣뻣한 정도는 4.67~4.86에서 1.60~2.84로, 관절기능은 38.80~43.91에서 11.20~22.01로 뚜렷한 개선 양상을 보였다. 또, 일반적인 VAS 지표를 100점 척도로 세분화해 적용한 통증 평가에서도 치료 전 57.00~79.58에서 치료 후 13.17~33.30으로 크게 완화됐다. WOMAC는 환자의 통증과 관절강직, 신체 기능을 0~100점으로 세분화해 평가하는 보편적인 기준으로, 점수가 높을수록 증상이 심각하다. VAS는 환자의 주관적인 통증의 강도를 0~10등급으로 평가하며, 0은 통증이 없는 단계, 10은 견딜 수 없는 통증 단계를 뜻한다.
이런 결과는 KOOS 평가에서도 뚜렷하게 나타났다. 통증은 치료 전 42.60~55.32에서 78.40~86.80으로 향상되었다. 또 증상은 43.97~57.74에서 67.56~77.80으로, 일상생활능력은 41.10~65.50에서 84.20~93.74로, 운동능력은 7.90~26.92에서 최고 72.08까지 향상되었다. 환자들의 만족도 역시 치료 전 59.50~65.17에서 6개월 후에 67.67~73.75로 측정되었다. 이에 따라 환자들의 삶의 질은 치료 전 25.00~28.60에 머물렀던 것이 치료 후에는 36.70~66.18로 괄목할 개선 양상을 보였다. KOOS란 환자들의 일상생활 능력을 측정하는 100점 척도 도구로, 점수가 높을수록 좋은 것으로 평가한다.
임상시험에 참여한 의료진들은 이 같은 조인트스템의 임상 결과를 매우 고무적이라고 평가했다. 특히 의료진들은 현재로서는 인공관절 수술 외에 다른 치료법이 없는 중증도 3-4단계 환자들에게 인공관절 수술을 대체할 수 있는 유력한 대안이 될 수 있어 퇴행성 관절염으로 고통을 겪고 있는 수많은 환자들의 삶을 근본적으로 바꿀 수 있다는 점에 주목하고 있다.
미국 임상시험 책임자인 티모시 데이비스 박사는 “중증의 퇴행성관절염 환자들을 수술 대신 조인트스템을 간단히 국소 주사하여 치료할 수 있다는 새로운 가능성을 확인한 임상시험 결과”라면서 “임상에서 안전성과 효능을 확인함으로써 전 세계의 수많은 퇴행성 관절염 환자들이 수술 대신 부작용이 전혀 없는 치료 옵션을 가질 수 있게 된 것은 삶의 질이라는 관점에서 매우 중요하고도 의미 있는 성과”라고 평가했다.
국내 퇴행성관절염 치료의 권위자인 경희대학교 의학전문대학원 유명철 석좌교수는 조인트스템이 임상시험에서 성공적인 결과를 얻음으로써 차세대 혁신의약품의 조건을 갖추게 됐다고 의미를 부여했다. 유명철 교수는 “연골은 한번 손상되면 재생이 안 되는 부위라는 게 전 세계 의료계의 공통된 인식이었으나 조인트스템의 등장으로 이제는 의료계와 환자들의 인식 자체가 바뀌게 되었다”고 지적했다.
이상희 전 과기처 장관은 “조인트스템의 임상 성공은 환자들에게도 질병의 고통과 치료 부담에서 벗어날 수 있는 획기적인 계기이지만 국가적 차원에서도 엄청난 부수효과를 가진 바이오 분야의 새로운 성장 동력이 될 수 있다는 기대를 갖게 한다”면서 “이처럼 혁신적인 치료제를 세계적인 블록버스터로 만드는 것이 앞으로 남은 과제”라고 강조했다. 이상희 전 장관은 자신이 조인트스템을 이용해 고질이었던 퇴행성 관절염을 치료한 것으로 알려졌다.
조인트스템 개발을 주도한 라정찬 박사는 “조인트스템은 재생의료법이 제정된 일본에서 수많은 환자 치료에 적용돼 벌써 효능이 검증됐다”고 강조했다. 라정찬 박사는 이어 “조인트스템은 연구와 개발은 물론 비용까지 모든 것이 우리의 역량과 염원으로 수행된 토종 혁신의약품”이라면서 “조건부 품목허가 승인이 이뤄질 경우 빠르면 당장 내년부터 국내 환자는 물론 중국과 중동 등 세계 각지에서 수많은 환자들이 치료를 위해 우리나라를 찾게 될 것이며, 이는 바이오 분야에서의 국익 증대라는 점에서 큰 변화의 시작”이라고 역설했다.
한편, Global Data가 발행한 ‘퇴행성 관절염 치료제 시장 : 파이프라인 분석과 시장 예측(Osteoarthritis (OA) Pain Therapeutics - Pipeline Assessment and Market Forecasts to 2019)’ 보고서에 따르면 세계 퇴행성 관절염 치료제 시장은 2011년 45억 2,100만 달러 규모였으며, 2019년에는 60억 6,100만 달러에 이를 것으로 예상됐다.
건강보험심사평가원에 따르면 국내의 경우에도 퇴행성 관절염 환자 수는 2016년 367만 9900명으로 집계됐다. 이는 2012년의 327만 6590명보다 40만 3310명(약 12%)이 늘어난 것이다. 성별로는 여성 환자가 251만 9727명으로 남성의 116만 173명보다 2배 이상 많았다.
