사노피 젠자임, 경구용 성인 제1형 고셔병 치료제 세레델가® 급여 출시
글로벌 헬스케어 기업 사노피(Sanofi)의 스페셜티케어 사업부문인 사노피 젠자임(Sanofi Genzyme, 이하 “사노피 젠자임”, 대표: 박희경)은 12일 경구용 성인 제1형 고셔병 치료제 세레델가®(성분명: 엘리글루스타트) 급여 출시 기자간담회를 개최하고, 국내 고셔병 치료 현황과 경구형 고셔병 치료제의 혁신성을 소개했다. 세레델가®는 글루코실세라마이드 합성효소 (glucosylcermide synthase)를 억제해 고셔병을 유발하는 글루코세레브로시다아제 효소(acid β-glucosidase)가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제(SRT)이다.1,2기존 정맥 주사형태의 효소대체요법(ERT)과 유사한 효과를 보인 경구형 치료제로 1일 1~2회 복용한다.1,3,42007년 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 희귀질환 치료제로 지정 받았고, 2014년 미국 FDA 허가, 2015년 국내 품목허가 취득을 받았다.3,5,6현재 국내에서는 CYP2D6 유전형 검사 상 ▲CYP2D6 느린 대사자(PM), ▲중간 대사자(IM) 혹은 ▲빠른 대사자(EM)로서 1형 고셔병 (GD1) 성인 환자에서 급여 사용할 수 있다.3,7 이날 기자간담회 첫