투여 횟수 주 2회로 줄인 혈우병A 치료제
페길화 기술 통해 효과는 유지하고, 반감기는 연장시켜 투여 횟수 줄여
환자에게 더 나은 치료환경 제공
희귀질환 및 스페셜티 전문 글로벌 생명공학 기업 샤이어코리아(대표 문희석)가 지난 7월7일, 더 플라자 호텔에서 혈액응고 Vlll인자 제제 애디노베이트주[루리옥토코그알파페골(혈액응고인자VIII, 유전자재조합)] 런칭을 기념하여 ‘ACE(Advancing Coagulation factor therapy with EHL technologies) with ADYNOVATE 심포지엄’을 개최했다.
애디노베이트주는 장기 지속형 혈우병A 치료제로, 국내에서 가장 많이 사용되는[i] 혈우병A 치료제인 애드베이트주와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반해 개발됐다. 애디노베이트주는 지난 1월 31일 식품의약품안전처로부터 허가를 획득한 바 있다.
애디노베이트주의 반감기 연장은 페길화(Pegylation) 기술에 기인한다. 제8인자 전장 단백질은 간을 통과할 때 LRP-1 수용체와 결합하여 제거 및 분해되는데, 애디노베이트주는 페길화 기술을 통해 제8인자 전장 단백질의 LRP-1 수용체 결합을 감소시켜 체내 순환 시간을 증가, 반감기를 연장시켰다.
일상적 예방요법을 위해 주 3~4회 정맥투여가 필요한 기존 8인자 치료제 대비, 애디노베이트주는 오랜 기간 효과와 안전성을 인정받아 온 애드베이트주와 동일한 물질의 반감기를 1.4~1.5배 연장시켜 필요한 약물 투여 횟수를 주 2회로 줄여준다. [ii]
약 20명의 혈액전문의가 참석한 이날 심포지엄에는 경희대병원 종양혈액내과 윤휘중 교수와 울산대병원 소아청소년과 박상규 교수가 좌장을 맡은 가운데, 서던캘리포니아대학교 켁 메디컬센터 가이 영(Guy Young, MD) 박사와 가 강동 경희대병원 소아청소년과 박영실 교수가 주제 발표를 진행했다.
첫번째 연자인 가이 영 박사는 ‘실제 진료환경에서의 처방 경험을 통한 애디노베이트주의 임상적 의의’에 대한 발표에서 “애디노베이트주는 기존 애드베이트주의 효과와 안전성은 유지하면서, 약물의 약동학(pharmacokinetics, 이하 PK) 프로파일에 있어 반감기와 혈중 체류시간을 1.4~1.5배 연장시켰다”며, “애디노베이트주를 투여할 환자를 선택함에 있어 PK 검사가 중요하며, 환자 별 PK값과 라이프스타일에 따른 맞춤 투여가 필요하다”고 덧붙였다.
이어 박영실 교수는 ‘국내 환자에서 애디노베이트주의 효능과 안전성’을 주제로 한 발표에서 “총 20개국이 참여한 애디노베이트주의 글로벌 임상에 한국 환자도 포함됐으며, 그 결과 국내 환자에서도 글로벌 데이터와 유의한 효능과 안전성을 보였다”고 말했다.
박 교수는 “애디노베이트주는 임상에서 뿐만 아니라 리얼월드에서도 역시, 임상 결과에 준하는 출혈예방효과 및 안전성을 나타냈다”고 설명했다. 또한 “현재 진행중인 개별맞춤 요법에 대한 3상 임상인 PROPEL연구 또한 애디노베이트주를 이용한 예방요법에 대한 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대된다”고 덧붙였다.
샤이어 코리아 문희석 대표는 “2008년 애드베이트주 출시 이후 10년만인 오늘, 새로운 치료제인 애디노베이트주를 소개시켜드릴 수 있어 영광이다”라며, “샤이어 코리아는 앞으로도 환자들의 출혈관리에 있어 새로운 치료 옵션을 제공하고 더 나은 치료환경 개선을 위해 노력하겠다”고 덧붙였다.
References
[i] 2017 HIRA data
[ii]. Konkle BA et al. Blood 2015;126(9):1078-85.
