• 기존 표준치료 요법에 불충분한 반응을 보였던 환자에게 새로운 치료 옵션 제공
• 2상 임상결과, 12~16주 경과 시점 임상 환자 40%에서 혈액학적 반응 보여
한국노바티스(대표 클라우스 리베)는 면역성 혈소판 감소증 치료제 ‘레볼레이드’(성분명 엠트롬보팍 올라민, eltrombopag olamin)가 지난 5월 11일 식품의약품안전처로부터 중증 재생불량성 빈혈에 대한 적응증을 추가 승인 받았다고 밝혔다. 이로서 레볼레이드는 면역성 혈소판 감소증 뿐 아니라 면역억제 치료에 불충분한 반응을 보이는 중증 재생불량성 환자에게도 투여 할 수 있게 됐다.
중증 재생불량성 빈혈은 골수에서 적혈구, 백혈구, 혈소판이 충분히 생성되지 않는 중증 혈액 질환으로, 피로, 호흡곤란, 감염증 재발, 비정상적인 멍 또는 출혈 등 일상생활에 불편을 초래하는 다양한 증상과 합병증을 수반한다.
현재 중증 재생불량성 빈혈의 표준치료요법은 면역억제요법이나 조혈모세포이식이지만, 환자의 최대 3분의 1정도는 이에 반응을 나타내지 않거나, 사용 후에도 증상이 재발하는 사례가 잦아 새로운 치료 옵션에 대한 필요성이 높았다.2 이번 허가로 이 같은 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었다.
이번 적응증 확대는 면역억제 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 중증 재생불량성 환자를 대상으로 레볼레이드의 혈액학적 반응을 입증한 2상 임상결과를 기반으로 하고 있다.
해당 연구는 혈소판 수치가 30x109/L이하이면서, 1회 이상 면역 억제 치료에 불충분한 반응을 보인 중증재생불량성 환자 43명 대상의 단일군, 단일기관, 공개라벨 임상시험이다.
연구 결과, 치료 12~16주 경과 시점에서 전체 환자의 40% (17/43 환자: 98% CI:25,56)가 주요 평가변수인 혈액학적 반응 중 한가지 이상을 만족하는 것으로 나타났다. 혈액학적 반응은 혈소판 반응, 적혈구 반응, 호중구 반응 등 3가지였으며 각각의 정의는 다음과 같다. 3
혈소판 반응 – 최소 8주 동안 수혈 없이 안정적 혈소판수이거나 기저치 이상으로 20x109/L까지 혈소판수가 증가한 경우
적혈구 반응 – 연속 8주동안 적혈구 수혈이 4단위 이상으로 감소하거나 헤모글로빈이 1.5g/dL초과하여 증가한 경우
호중구 반응- 절대 호중구수가 100% 증가하거나 절대호중구수 0.5x109/L를 초과하여 증가한 경우
크리스토프 로레즈 한국노바티스 항암제 사업부 대표는 “레볼레이드가 새로운 치료 옵션이 절실했던 중증 재생불량성 빈혈 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대되어 매우 기쁘게 생각한다” 며 “레볼레이드가 난치성 중증 혈액질환인 재생불량성 빈혈 환자들의 삶의 질을 높이는데 기여할 수 있기를 기대한다” 고 전했다.
레볼레이드(성분명: 엘트롬보팍 올라민)에 대하여
레볼레이드는 혈소판 생성을 촉진하는 새로운 기전의 면역성 혈소판 감소증 치료제로, EXTEND 임상연구를 통해 최대 8.8년의 장기 치료효과와 안전성이 입증되었고 , 더불어 환자의 삶의 질 개선 혜택이 확인되었다. 25mg•50mg 두 가지 용량으로 출시되며, 하루 한 번 경구 투여로 환자의 복용 편의성을 높였다. 국내에서는 2016년 3월 1일부터 성인 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소증 환자 중 코르티코스테로이드와 면역글로불린에 불응인 비장절제 환자 및 비장절제술이 의학적 금기인 환자에게 급여가 적용되어, 국내에서도 혈소판 감소증을 더욱 근본적으로 관리할 수 있게 되었다.
노바티스(Novartis)에 대하여
스위스 바젤에 본사를 두고 있는 노바티스(www.novartis.com)는 혁신전문의약품, 안과, 바이오시밀러, 제네릭의약품 부문에서 업계를 선도하는 우수한 제품 포트폴리오를 구축하여 사회와 환자들이 필요로 하는 혁신적인 헬스케어 솔루션을 제공하고 있다. 2016년 총 매출은 미화 485억 달러이며, 이 중 R&D에 투자한 금액은 약 90억 달러에 달한다. 전 세계 155개국에서 노바티스의 제품이 판매되고 있으며, 노바티스 전체 임직원은 약 11만9천 여 명이다.
한국노바티스(Novartis Korea)에 대하여
노바티스의 국내 자회사인 한국노바티스(www.novartis.co.kr)는 제네릭 사업부인 한국산도스와 안과사업부인 한국 알콘을 포함해 약 700 여 명의 직원을 두고 있다. 한국노바티스는 지난 10여년 간 약 197건의 임상시험을 진행하며 국내 R&D투자에 적극적으로 나서고 있으며, 환우 및 가족 정서 지원 프로그램인 ‘치유(CHEER YOU) 캠페인’, 매년 전 직원이 자원봉사활동에 참여하는 ‘지역 봉사의 날’ 행사, ‘한국-스위스 생명과학 심포지엄’ 후원 등 다양한 사회공헌활동도 진행해오고 있다.
References
1 레볼레이드정 제품설명서 효능효과 2018.05.11
2 질병관리본부 희귀질환정보 ‘재생불량성 빈혈’ 2012.09.24 Available from: URL: http://helpline.nih.go.kr/cdchelp/disease.gst?method=preView&NO_DISEASE_CODE_SEQ=928&potalDis=Y
3 레볼레이드정 제품설명서 사용상의 주의사항 (전문가) 2018.05.11
4 Mansoor N. Saleh at al. Safety and efficacy of eltrombopag for treatment of chronic immune thrombocytopenia: results of the long-term, open-label EXTEND study. Blood 2013;121:537-545.
5 James Bussel et al. FINAL SAFETY AND EFFICACY RESULTS FROM THE EXTEND STUDY:TREATMENT WITH ELTROMBOPAG (EPAG) IN ADULTS WITH CHRONIC IMMUNE THROMBOCYTOPENIA (CITP) 2016 European Hematology Association (EHA) Congress. Copenhagen, Denmark.
6 Abderrahim Khelif1 et al. 3750 Patient-Reported Health-Related Quality of Life Improves over Time in Patients with Chronic Immune Thrombocytopenia Receiving Long-Term Treatment with Eltrombopag. 2016 American Society of Hematology(ASH) Annual Meeting and Exposition. San Diego, CA, U.S.A . Available from: URL: https://ash.confex.com/ash/2016/webprogram/Paper95539.html
7 레볼레이드정 제품설명서 2016.2.16
8 (제2016-31호)(약제)요양급여의적용기준및방법에관한세부사항 고시개정, 국민건강보험공단.February 26,2016: Available from: URL: http://www.nhis.or.kr/bbs7/boards/B0071/17246
