필라델피아 염색체 변이 여부나 연령 제한 없이
건강보험급여를 통해 재발∙불응성 급성림프모구백혈병 환자들의 블린사이토 치료 가능해져
암젠코리아(대표: 노상경)는 자사의 재발∙불응성 급성림프모구백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia, 이하 ALL) 치료제 블린사이토®(Blincyto®, 성분명: 블루나투모맙)가 4월 1일부터 필라델피아 염색체 양성(이하 Ph+) 급성림프모구백혈병 및 공고요법이 필요한 재발∙불응성 ALL 치료 적응증에 건강보험 급여가 확대 적용된다고 밝혔다.
지난 3월 20일 발표된 보건복지부 2020-61호 급여고시에 따라, 이전에 2가지 이상 티로신 키나제 억제제(TKI)에 재발 또는 불응한 3차 이상의 Ph(+) 재발∙불응성 ALL 환자는 건강보험을 통해 블린사이토 치료를 받을 수 있다. 이와 함께 블린사이토 관해유도요법으로 완전관해(CR 또는 CRh)에 도달한 환자 중 조혈모세포이식 사전승인을 받았음에도 즉각적인 조혈모세포이식을 받을 수 없어 관해 상태 유지를 위해 공고요법이 필요한 환자들에게도 최대 3주기까지 본인부담금 30%의 선별급여가 적용된다.
필라델피아 염색체가 양성(Ph+) 급성림프모구백혈병은 ALL에서 드물게 나타나는 하위형(subtype)으로, 성인 ALL의 25%, 소아 ALL의 3% 정도를 차지한다. 필라델피아 염색체 변이를 동반할 경우 급성림프모구백혈병 중에서도 재발 위험이 높고 치료 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다.
블린사이토의 이번 Ph(+) 재발∙불응성 ALL 환자에 대한 급여 확대는 단일군, 오픈라벨, 다기관 2상 임상연구인 ALCANTARA 연구 결과를 토대로 이루어졌다. 연구에 따르면, 블린사이토로 치료 받은 환자 45명 중 16명(36%)이 치료 2주기 내 완전관해(CR) 또는 부분적인 혈액학적 복구를 동반한 완전관해(CRh)에 도달했으며, 이 중 7명이 동종조혈모세포이식을 받았다. 이러한 블린사이토의 우수한 관해 도달 효과는 다수의 재발을 경험한 환자에서도 일관되게 나타났으며, 안전성 프로파일 또한 이전 임상연구와 비슷한 수준이었다.
암젠코리아 노상경 대표는 “재발∙불응성 급성림프모구백혈병(ALL)은 재발 위험이 매우 높음에도 불구하고 환자들의 치료 옵션이 매우 제한적인 질환이다. 이번 블린사이토 급여 확대를 통해 필라델피아 염색체 양성 환자, 그리고 조혈모세포이식을 눈앞에 둔 ALL 환자들이 다시 한번 질환 극복에 도전할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며, “암젠코리아는 ‘환자를 위한다(To Serve Patient)’는 사명을 계속해서 실천하기 위해 치료 대안이 없어 고통받고 있는 환자들을 위해 보다 빠르게 혁신치료제를 국내에 도입하고, 급여권에 안착시킬 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
블린사이토는 면역세포인 T세포의 표면단백질과 암세포의 종양항원 단백질에 동시에 결합하도록 설계된 세계 최초의 이중 특이적 T세포 결합체(Bi-specific T-cell Engager, BiTE)이다. 이를 통해 전구 B세포 급성림프모구백혈병 세포에서 발현되는 CD19 단백질과 T세포에서 발현되는 CD3 단백질을 동시에 연결해서, T세포로 하여금 백혈병 세포를 공격하도록 돕는다. 미국 종합암네트워크(NCCN) 가이드라인은 필라델피아 염색체 동반 여부에 관계없이 성인과 소아 모두에서 사용할 수 있는 재발∙불응성 ALL 치료제로 권고하고 있다.
BiTE 기전에 대하여
이중특이성 T세포결합체(Bispecific T cell Engager, BiTE) BiTE는 신체의 면역시스템이 종양세포를 찾아내고 표적할 수 있게 돕는다. 개량된 항체들은 동시에 두가지 표적을 연결할 수 있도록 설계되어, T세포(면역세포)와 종양세포를 연결한다. BiTE는 T세포가 종양세포에 독성물질을 주입하여 종양세포의 사멸을 유도할 수 있도록 T세포를 표적종양세포에 가까이 위치할 수 있게 한다.6,7
암젠(Amgen)에 대하여
암젠은 혁신치료제를 발견, 개발, 제조 및 공급함으로써 심각한 질환으로 고통받고있는 환자들을 위해 생물학적 가능성을 개발하는데 헌신하고 있다. 이러한 헌신은 질병의 복잡성을 타파하고 인간생물학의 기초를 이해하기 위해 진보된 인간유전학과 같은 도구를 사용하는 것에서 시작한다.
암젠은 많은 의학적미 충족 니즈가 있는 분야에 집중하며 암젠의 전문성을 발휘하여 치료결과를 개선하고 환자들의 삶을 극적으로 개선하고 있다. 1980년부터 바이오기술의 선구자로 자리잡은 암젠은 독립적인 바이오테크회사들의 글로벌리더로 성장하였으며 전세계 수백만명의 환자들과 만나고 파격적인 가능성을 지닌 치료제 파이프라인을 개발하고 있다.
더 자세한 내용은 www.amgen.com에서 확인할 수 있다.
암젠코리아(Amgen Korea)에 대하여
암젠은 골질환, 심혈관질환, 혈액종양/암, 신장질환, 염증질환, 뇌과학, 바이오시밀러 치료제 등을 포함하는 자사의 임상파이프라인을 발전시키고 중증질환으로 고통받고 있는 국내환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하기 위해 2015년 11월 암젠코리아를 설립하였다. 앞으로도 암젠코리아는 생명공학 분야의 일원으로, 다양하고 적극적인 활동을 전개하여 국내 제약산업 발전에 기여할 예정이다.
References
1 보건복지부.약제급여목록및급여상한금액일부개정고시(제2020-61호)
2 NCCN Guideline for Patients, Acute Lymphoblastic Leukemia, Version 1, 2017.
3 국가암정보센터. 급성림프구성백혈병, accessed in March, 2020 https://www.cancer.go.kr/lay1/program/S1T211C223/cancer/view.do?cancer_seq=3533
4 Martinelli G, et al. Journal of Clinical Oncology. 2017;35(16):1795-1804.
5 Kantarjian H, et al. N Engl J Med 2017;376:836-47. Supplementary Appendix.
6 Advani AS. Hematology 2013;(1):131-137.
7 Amgen Oncology, BiTE Antibodies: Designed to Bridge T Cells to Cancer Cells. 2015
8 NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology_ALL_Version2.2019
9 NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology_Pediatric ALL_Version1.2020
10 식품의약품안전처의약품통합정보시스템블린사이토주기본정보,accessed in March, 2020https://nedrug.mfds.go.kr/pbp/CCBBB01/getItemDetail?itemSeq=201507536)
11 U.S Food and Drug Administration. CDER Breakthrough Therapy Designation Approvals. As of December 31, 2019
