후속파이프라인 KLS-2031,
패스트트랙 지정된 First-in-class 신약
전사적 차원의 노력을 통해 글로벌 신약으로 만들 계획
코오롱생명과학은 지난 2월 美FDA에서 패스트 트랙으로 지정된 신경병증성통증치료제 신약(이하 KLS-2031)의 미국임상 1/2a상 첫 환자 투여를 4월에 성공적으로 개시했다고 4월 27일 밝혔다.
코오롱생명과학의 후속 파이프라인인 KLS-2031은 신경병증성 질환 중 요천골신경근병증(Lumbosacral radiculopathy) 통증에 대한 First-in-class 신약후보물질로, 美FDA로부터 패스트트랙지정받아 신약개발에 대한가능성을 인정받기도 했다.
이번 임상은 미국내 2개의 임상시험기관에서 진행되며, 2023년까지 임상 1/2a상을 마칠 예정이다. 임상진행 대상자는 18명으로, 1회 투여 이후 추적관찰기간을 포함하여 총 24개월간 시험을 진행하여 안전성 및 유효성에 대한 평가를 철저하게 진행할 예정이다. 4월 중 첫환자 투여 후 두번째 환자 투여를 계획하고 있다.
현재 신경병증성통증질환의 주된 치료제는 근원적 치료나 지속적인 효과가 불가능한 진통제 계열이다. KLS-2031은 자체 특허를 가진 세개의 유전자 조합(GAD65, GDNF, IL-10)의 시너지효과를 통해 기존의 신경병증성통증질환 치료제보다 오래 지속되는 진통 효과와 근원적 치료가 가능한 것이 특징이다.
코오롱생명과학 대표이사 박문희는 “이번 후속파이프라인의 성공적인 임상진행을 통해 세포 유전자 치료제 전문기업으로서 입지를 다지고, 패스트트랙에 지정된 신약인 만큼 근원적 치료가 가능한 치료제로 만들어 글로벌 신약이 될수 있도록 전사적인 노력을 기울이겠다” 고 말했다.
GBI Research의 자료(2017년)에 따르면, 전세계통증 시장은 2016년 23조원 규모에서 2023년 34조원 가량의 규모로 연평균 5%이상 성장할 것으로 예측된다. 이 중 KLS-2031이 적용될 신경병증성 통증 시장은 2022년 4조원에 달하는 규모가 될 것으로 예상한다.
[참고]
· 패스트 트랙 (Fast track)
패스트 트랙 (Fast track) 제도는 美FDA에서 자국 환자에게 혁신적인 신약을 빠르게 적용하기 위해, 심각한 질병(Serious Disease) 나 미충족 의료(Unmet medical need)를 가진 신약의 개발과 검토를 신속히 진행 하도록 설계된 프로세스다.
패스트 트랙으로 지정되면 전체 의약품 개발 및 검토 프로세스 전반에 걸쳐 美FDA와 많은 의사소통을 통해 개발과정의 문제를 해결해 나가며, 이를 통해 전체적인 심사기간의 단축의 혜택을 받을 수 있다.
· First-in-class (혁신 신약)
혁신 신약, 즉 기존에 치료제가 없는 질병을 고치는 신약으로 특정질환에 대한 약의 효능이 기존에 나온 여타 약물과 구별되는 특징을 지닌다. 만성 백혈병 치료에 쓰이는 글리벡, 비아그라 등이 대표적 혁신 신약으로, 앞서 개발된 신약을 통해 비슷한 효능을 만들어내는 개량형 신약(Best-in-class)과는 구별된다.
· KLS-2031 (신경병증성 통증 치료제)
KLS-2031은 2개의 ‘아데노부속바이러스전달체 (AAV vector)’에 3개의 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10)를 탑재한 유전자치료제다. 첫 번째 전달체에는 ‘GAD65’ 유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두 번째 전달체에는 ‘GDNF’와 ‘IL-10’ 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 한다.
코오롱생명과학은 세개의 유전자 조합을 통한 시너지효과로 진통효과와 근원적 치료 가능성을 비임상 시험을 통해 입증했으며, 이에 대한 특허권은 지난 7월 호주를 시작으로 국내외 특허 등록 중에 있다.
· 신경병증성 통증 (Neuropathic pain)
신경병증성 통증은 정상인의 경우 통증으로 느끼지 않는 일반적인 자극을 줬을 때, 환자들의 경우 참을 수 없는 극심한 고통을 겪게되는 감각신경계 질환이다. 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 난치성 통증이며, 오래 지속되는 특성이 있다.
수면장애, 우울증과 같은 정서장애로 삶의 질이 현저히 떨어지고, 사회적응력 결핍에 따른 생산성 저하등의 사회적 문제가 있다.
이러한 만성 통증은 기존 진통제 및 마약성 치료제 등의 약물치료제는 다양한 원인으로 인해 표준치료만으로는 잘 반응하지 않고, 증상이 악화되는 경우가 있다. 전세계적으로도 여러 종의 진통제 복합처방으로 부작용 증가 및 마약성 진통제의 오남용이 급증하고, 미충족 의료(Unmet medical need)가 매우 높은 질환으로 알려져 있다.
