희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장 위해
식품의약품안전처(처장 이의경)는 ‘모보서티닙’ 을 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀의약품으로 지정된 ‘이필리무맙’ 등 3종에 대해서는 대상 질환을 추가하여 6월 1일 공고하였다.
※ 희귀의약품 : 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
[ 희귀의약품 지정 공고 주요내용 (2020.6.1.) ] | ||
신규 | 모보서티닙 (경구제) | 표피성장인자수용체 변이가 있는 비소세포폐암 환자의 치료 |
변경 | 이필리무맙 (경구제) | DNA 불일치 복구 결함 등이 있는 성인 환자에서 재발한 전이성 직결장암(추가) |
익사조밉 (경구제) | 자가 조혈모세포 이식을 받은 다발성골수종 환자의 유지요법(추가) | |
라불리주맙 (주사제) | 비정형 용혈성 요독 증후군* 환자의 치료(추가) | |
* 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS : atypical Hemolytic Uremic Syndrome) : 혈관 내에 혈전에 만들어지면서 혈액의 흐름을 방해하고 적혈구가 파괴되어 용혈성 빈혈이 발생하는 병으로 보체계 조절 이상 등과 연관되어 발생
식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다고 밝혔다.
자세한 내용은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있다.
