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제약바이오

‘세레델가’의 긍정적 임상연구 결과 발표

사노피 젠자임, WORLD 심포지엄


세레델가로 바꾼 제1형 고셔병 환자, 개선된 삶의 질 장기간 유지 … 
환자 98%가 경구제 선호 의사 밝혀
세레델가 초치료 제1형 고셔병 환자, 
최장 4.5년간 주요 생체지표 개선 및 유지 효과 보여
제1형 고셔병 환자의 실제사용경험(real-world) 담은 2년 간의 PMS서, 
기존 임상연구 대비 추가 약물이상 반응은 보고되지 않아

글로벌 헬스케어 기업 사노피(Sanofi)의 스페셜티케어 사업부문인 사노피 젠자임(Sanofi Genzyme, 이하 “사노피 젠자임”)은 제 1형 고셔병 경구형 치료제 세레델가(성분명: 엘리글루스타트)에 대한 주요 장기 임상 연구 2건과 시판 후 안전성조사 1건 등이 올해 초 미국서 열린 제 13차 WORLD 심포지엄에서 발표됐다고 밝혔다.



첫 번째 주요 장기 임상연구로는, 기존의 효소대체요법(세레자임) 대비 세레델가의 비열등성을 입증한 ENCORE 임상 데이터 중 ‘삶의 질(QoL)’을 분석한 것1이다. 장기간 효소대체요법(ERT) 치료를 받다가 세레델가로 교체한 모든 환자들의 개선된 삶의 질이 SF-36(36 Item Short Form Survey), FSS(Fatigue Severity Scale), BPI(Brief Pain Inventory), DS3(Gaucher Disease Severity Scoring System) 등 모든 평가 지표에서 최대 4년간 유지되는 것이 확인됐다. 연구에 참여한 환자의 98%가 정맥 주사 치료제인 효소대체요법 보다 경구형 치료제를 선호하는 것으로 나타났으며, 선호의 이유로 ‘편의성’을 꼽았다.1, 3 세레델가로 치료한 제1형 고셔병 환자 157명이 포함돼 있는 이 임상연구의 1년 선행분석 결과는 지난 2015년 Lancet지에 게재된 바 있으며,2 최근 Blood 지에는 4년간의 최종 분석 결과(장기, 혈액, 뼈 및 생체 지표의 증상 개선 및 유지) 등이 게재됐다.3 

또한, 치료 경험이 없는 제 1형 고셔병 환자를 대상으로 세레델가의 효능과 안전성을 분석한 ENGAGE 임상연구의 최종 결과도 발표됐다. 4.5년 시점에서 베이스라인 대비 혈소판 수치(평균 87% 증가), 헤모글로빈 수치(평균 1.4g/dL 증가), 간 크기(평균 23% 감소), 비장 크기(평균 66% 감소) 등 주요 생체 지표의 개선 효과가 장기간 지속되는 것으로 확인됐다. 각 지표 별로는 33명의 환자 대부분이 4가지 개인 치료목표를 달성했으며, 91%의 환자는 3가지 개인 치료목표를 달성했다.5 지난 2015년 미국의학협회지(JAMA)에 게재된 ENGAGE 임상의 9개월 선행조사 결과 세레델가 투여군의 장기 및 혈액 관련 엔드포인트에서 임상적 및 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.4 

한편, 세레델가를 복용한 전 세계 환자 약 500명을 대상으로 2년간 진행한 시판 후 안전성 조사(PMS) 결과, 세레델가의 약물이상반응(adverse drug reactions) 발생률이 기존 임상연구 등을 통해 확인된 이상반응 및 미국 의약품 허가사항 상의 안전성 정보와 차이가 없는 것으로 나타났다. 연구 기간 중 나타난 가장 흔한 이상반응은 메스꺼움(13건), 피로감(8 건), 소화불량(7 건), 변비(6 건), 역류성 식도염(6 건), 어지러움(6 건) 등이었다. 의약품 시판 후 안전성 조사 결과는 실제 환자들의 사용 경험(real world)을 보여주는 중요한 지표로 2년 동안 진행된 세레델가의 시판 후 안전성 조사 결과, 새로운 안전성 관련 사항은 확인되지 않았다.6

사노피 젠자임의 국내 의학부를 총괄하는 김지윤 상무는 “세레델가는 제 1형 고셔병 환자의 복용 편의성을 높이고 의료진에 더 다양한 치료옵션을 제시하기 위해 개발된 치료제로, 전 미국, 유럽을 포함한 다수의 국가에서 널리 사용되고 있다”며 “이번 WORLD 심포지엄에서 발표된 임상연구는 세레델가의 환자 삶의 질 제고 및 주요 생체 지표 개선의 장기간 지속 효과를 보여주고 있다”고 말했다. 

세레델가는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 글루코세레브로시다아제 효소(acid β-glucosidase)가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제(Substrate reduction therapy, SRT)이다. 2014년 미국 식품의약청 (FDA) 승인8 이후 2015년 국내 허가를 받은 세레델가는7 정맥 주사 치료제인 효소대체요법(Enzyme replacement therapy, ERT)과 달리 일 1~2회 복용하는 유일한 제 1형 고셔병 경구형 1차 치료제로, 복용편의성이 높아 환자 삶의 질을 향상시킬 것으로 기대되고 있다.1, 2

한편, 제 1형 고셔병은 효소 결핍으로 인해 생기는 희귀질환인 리소좀 축적 질환의 한 종류로, 글루코세레브로시다아제 효소(acid β-glucosidase)의 결핍으로 인해 발생하는 유전 질환이다.9 전 세계적으로 인구 4~6만 명당 1명 꼴로 발생하며, 국내에는 약 50 가족의 환자 60명여 명이 있는 것으로 추정되고 있다.9



사노피(Sanofi) 그룹에 대하여

프랑스 파리에 본사를 두고 있는 사노피(Sanofi) 그룹은 인간 삶의 개선을 위한 치료 솔루션을 연구, 개발 및 제공하는 세계 선두의 글로벌 헬스케어 기업으로서, 파리 (EURONEXT: SAN) 및 뉴욕 (NYSE: SNY)에 상장되어 있다. 국내에서는 당뇨순환기사업부 (DCV), 전문의약품 사업부 (GEM), 스페셜티 케어 사업부 (사노피 젠자임), 백신사업부 (사노피 파스퇴르), 컨슈머 헬스케어 사업부 (CHC) 등 5개 사업부를 운영하고 있다. 이를 통해 사노피(Sanofi) 그룹은 예방에서 치료까지, 전문의약품에서 건강기능식품까지 환자들의 다양한 니즈에 부응하는 글로벌 헬스케어 기업으로 자리매김 하고 있다.

사노피 젠자임은 진단과 치료가 쉽지 않고, 일상 생활을 영위하기 어려운 질환을 위한 스페셜티케어를 목표로 치료제를 개발 및 제공하는 사업부로, 환자와 환자 가족에게 희망을 주기 위해 전념하고 있다. 사노피 젠자임에 대한 더 많은 정보는 www.sanofigenzyme.com에서 확인할 수 있다.


WORLD 심포지엄에 대하여

WORLD 심포지엄은 리소좀 질환의 기초 연구와 임상연구 등에 대한 최신 지견을 공유하는 다학제 포럼으로, 해당 분야에서 가장 영향력 있는 학술 모임으로 꼽힌다. 2004년 미국국립보건원(NIH)의 주도 하에 조직된 WORLD 심포지엄은 전 세계 의료진과 과학자들이 참여해 리소좀 질환의 효과적인 치료법과 진단법을 논의하고, 나아가 연구 활성화 및 정책적 관심이 필요한 분야를 발굴하는 데에 그 목적이 있다. 

제 13차 WORLD 심포지엄은 2017년 2월 13일 5일 간 미국 샌디에이고에서 개최됐다. 심포지엄에 대한 더 많은 정보는 http://www.worldsymposia.org/에서 확인할 수 있다.  


Reference
1. Timothy M, Cox T, Weinreb N, et al. Maintenance of Quality of Life in Adults with Type 1 Gaucher Disease Previously Stabilized on Enzyme Therapy Who Were Switched to Oral Eliglustat: 4 Year Results of the ENCORE Trial, Elsevier, Molecular Genetics and Metabolism, 62
2. Cox TM, Drelichman G, Cravo R, Balwani M, Burrow TA, Martins AM, et al. Eliglustat compared with imiglucerase in patients with Gaucher's disease type 1 stabilised on enzyme replacement therapy: a phase 3, randomised, open-label, non-inferiority trial. Lancet. 2015;385(9985):2355-62.
3. Cox TM, Drelichman G, Cravo R, Balwani M, Burrow TA, Martins AM, et al. Eliglustat maintains long-term clinical stability in patients with Gaucher disease type 1 stabilized on enzyme therapy. Blood. 2017. doi: 10.1182/blood-2016-12-758409.
4. Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, Amato D, Baris H, Dasouki M, et al. Effect of oral eliglustat on splenomegaly in patients with Gaucher disease type 1: the ENGAGE randomized clinical trial. JAMA. 2015;313(7):695-706.
5. Mistry PM, Lukina E, Ben Turkia H, et al. Long-term Results of ENGAGE: a Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multi-center Study Investigating the Efficacy and Safety of Eliglustat in Adults with Type 1 Gaucher Disease, Elsevier, Molecular Genetics and Metabolism, 234
6. Hou AW, Patel P, Peterschmitt MJ, Ibrahim J, Gaemers S JM. Two-Year Postmarketing Safety Experience with Oral Eliglustat in Adults with Type 1 Gaucher Disease, Elsevier, Molecular Genetics and Metabolism, 146
7. 식품의약품안전처, 의약품/화장품 전자민원창구, 정보마당, 의약품등정보, 제품정보, 세레델가캡슐84밀리그램(엘리글루스타트)
8. FDA News Release, FDA approves new drug to treat a form of Gaucher disease, Available at: http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm410585.htm [Accessed on Mar. 07, 2017]
9. 유한욱 외, 리소좀 축적질환의 진단과 치료지침-고셔병, 고셔병에 대한 임상적 개괄, 2014





























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