식약처, 줄기세포치료제 개발 및 규제동향 2016’ 발간
식품의약품안전처(처장 손문기) 식품의약품안전평가원은 국내·외 줄기세포치료제 임상연구 동향을 국가별, 질환별 등으로 분석한 ‘줄기세포치료제 개발 및 규제동향 2016’ 보고서를 발간했다고 밝혔다.
이번 보고서는 ‘99~’16년 미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials.gov)에 등록된 1,570여건의 줄기세포치료제 연구 중 제약사 등이 제품 개발을 위해 진행하는 임상연구 314건에 대한 정보를 분석·제공한 것으로 줄기세포 연구개발자 등이 세계적으로 이루어지고 있는 제품 개발 현황 및 관련 규제동향을 파악하는데 도움을 주기 위해 마련하였다.
※ 미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials.gov): 미 국립보건원(NIH)이 미국 내·외에서 실시 중인 임상연구의 등록을 받아 참여자 등에게 관련 정보를 제공하는 사이트로서 국제적으로 임상연구 동향 분석에 사용
이번 보고서는 크게 ‘줄기세포치료제 임상연구현황’과 ‘국외 줄기세포치료제 규제동향’으로 나뉘어져 있으며, ‘줄기세포치료제 임상연구현황’은 국가별, 대상질환별, 세포 종류 등으로 세분하여 분석하였다.
<줄기세포 치료제 임상연구현황>
국가별 줄기세포치료제 임상연구 건수는 미국이 155건으로 가장 많았고 한국(46건), 중국(29건), 스페인(15건), 이스라엘(11건)등이 뒤를 이었다.
다만, 지난해 신규 등록된 임상연구 47건 중 미국이 23건으로 가장 많았으며, 중국 8건, 한국 5건, 대만 3건 등이 뒤를 이어 지난해 새롭게 시작된 임상연구 건수에서는 중국이 한국보다 많았다.
임상연구를 대상 질환별로 분석하면 신경계(49건), 근골격계(48건) 심장(42건), 혈관(31건), 위장관계(27건), 면역계(21건), 폐(19건) 등의 순으로 많았다.
2016년 신규 등록된 임상연구(47건)중 신경계가 13건으로 가장 많았으며, 폐 7건, 혈관·근골격계·피부가 각각 4건으로 뒤를 이었으며, 심장질환에 대한 신규 임상연구는 1건이었다.
국가별 대상질환 임상연구의 경우 미국은 심장질환 30건(19%), 신경계 22건(14%), 근골격계 21건(13%) 등 연구가 활발히 이루어지고 있고 한국은 신경계 10건(22%), 피부 10건(22%), 근골격계 9건(20%) 등의 분야에서 연구가 이루어지고 있다.
임상연구에 사용되는 줄기세포의 기원은 골수유래 줄기세포(117건, 37%)으로 가장 많았고 지방(75건, 23%), 제대혈(50건, 16%)등의 순이었다.
자신의 세포를 사용하는 자가유래세포 (156건, 46%)와 다른 사람의 세포를 사용하는 동종유래세포(161건,56%)는 비슷한 수준이었다.
<국외 줄기세포 치료제 규제 동향>
유럽은 첨단 바이오의약품의 신속한 개발 지원을 위해 개발초기 단계부터 규제기관이 지원하는 신속개발지원제도(PRIME)를 2016년 3월부터 운영하고 있다.
※ PRIME(PRIority MEdicine) : 유럽(EMA)의 심사대상 지정을 통한 의약품 허가를 지원하는 신설된 신속개발지원제도
미국은 기존 시판 치료제에 비해 효과 등이 현저하게 개선된 제품에 대해 개발을 지원하는 혁신치료제 지정제도(Breakthrough Designation, 2012년)를 운영하고 있으며, 일본은 제품 개발 지원을 위해 개별면담, 사전면담, 대면조언으로 상담프로그램을 나누어 운영하고 있다.
※ 개별면담(사전면담을 위한 사전절차로 상담 절차 등 설명), 사전면담(대면조언을 위한 사전절차로 향후 상담범위 및 논의사항 정리), 대면조언(제품개발 전반에 대한 과학적 논의가 이루어지며 874,000엔 수수료 부과)
참고로, 우리나라는 기존 치료제에 비해 안전성·유효성이 현저히 개선된 의약품 개발을 촉진하여 치명적 중증질환자에게 치료기회를 확대하기 위한「획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품 개발촉진법」이 국회 계류 중이다.
안전평가원은 이번 보고서가 줄기세포 연구개발에 도움이 될 것이라며, 앞으로도 줄기세포치료제와 관련된 연구 개발 동향 및 관련 제도 등에 대한 정보를 지속적으로 제공할 계획이라고 밝혔다.
자세한 내용은 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 통계 → 통계자료 → 기타자료에서 확인할 수 있다.
